Weber, EW, Maus, MV y Mackall, CL El panorama emergente de las terapias con células inmunitarias. Célula 18146–62 (2020).
MacLeod, DT et al. La integración de un CAR CD19 en el locus de la cadena alfa del TCR agiliza la producción de células T CAR editadas genéticamente alogénicas. mol. El r. 25949–961 (2017).
Felipe, LPB et al. Plataforma de fabricación de células T editadas con genoma multiplexado para inmunoterapias de células T adoptivas listas para usar. Cáncer Res. 753853–3864 (2015).
Qasim, W. et al. Remisión molecular de B-ALL infantil después de la infusión de células T CAR editadas por el gen universal TALEN. ciencia Traducir Medicina. 91–10 (2017).
Osborn, MJ et al. Evaluación de la edición del gen TCR lograda por las nucleasas TALEN, CRISPR/Cas9 y megaTAL. mol. El r. 24570–581 (2016).
Stadtmauer, EA et al. Células T modificadas con CRISPR en pacientes con cáncer refractario. Ciencias 367eaba7365 (2020).
Braendstrup, P., Levine, BL & Ruella, M. El largo camino hacia la primera terapia génica aprobada por la FDA: células T receptoras de antígenos quiméricos dirigidas a CD19. citoterapia 2257–69 (2020).
Eyquem, J. et al. Dirigir un CAR al TRAC locus con CRISPR/Cas9 mejora el rechazo del tumor. Naturaleza 543113–117 (2017).
Roth, TL et al. Reprogramación de la función y la especificidad de las células T humanas con la orientación del genoma no viral. Naturaleza 559405–409 (2018).
Schober, K. et al. Reemplazo ortotópico de las cadenas α y β del receptor de células T con preservación de la función casi fisiológica de las células T. Nat. biomedicina Ing. 3977–984 (2019).
Mansilla-Soto, J. et al. Receptores de células T independientes de HLA para atacar tumores con baja densidad de antígenos. Noche. Con. 28345–352 (2022).
Shifrut, E. et al. Las pantallas CRISPR de todo el genoma en células T humanas primarias revelan reguladores clave de la función inmune. Célula 1751958–1971 (2018).
Valton, J. et al. Una célula CAR T diseñada resistente a múltiples fármacos para la inmunoterapia combinada alogénica. mol. El r. 231507-1518 (2015).
Rupp, LJ et al. La interrupción de PD-1 mediada por CRISPR/Cas9 mejora la eficacia antitumoral de las células T receptoras de antígenos quiméricos humanos. Representante científico. 7737 (2017).
Nahmad, AD et al. Las células B diseñadas que expresan un anticuerpo anti-VIH permiten la retención de memoria, el cambio de isotipo y la expansión clonal. Nat. Común. 175851 (2020).
Charlesworth, CT et al. Identificación de inmunidad adaptativa preexistente a las proteínas Cas9 en humanos. Noche. Con. 25249–254 (2019).
Enache, OM et al. Cas9 activa la vía p53 y selecciona mutaciones que inactivan p53. Nat. Gineta. 52662–668 (2020).
Lazzarotto, CR et al. CHANGE-seq revela efectos genéticos y epigenéticos en la actividad de todo el genoma CRISPR-Cas9. Nat. Biotecnología. 381317–1327 (2020).
Adikusuma, F. et al. Grandes deleciones inducidas por la escisión de Cas9. Naturaleza 560E8–E9 (2018).
Papathanasiou, S. et al. Pérdida de cromosomas completos e inestabilidad genómica en embriones de ratón después de la edición del genoma CRISPR-Cas9. Nat. Común. 125855 (2021).
Alanis-lobato, G., Zohren, J., Mccarthy, A., Fogarty, NME y Kubikova, N. Pérdida frecuente de heterocigosidad en embriones humanos tempranos editados con CRISPR-Cas9. proc. Academia Nacional. ciencia EE.UU 118e2004832117 (2021).
Weisheit, I. et al. Detección de efectos nocivos en el objetivo después de la edición CRISPR mediada por HDR. representante celular 31107689 (2020).
Boutin, J. et al. La edición de globina CRISPR-Cas9 puede inducir pérdidas de heterocigosis neutras a escala de megabase en células hematopoyéticas. Nat. Común. 124922 (2021).
Przewrocka, J., Rowan, A., Rosenthal, R., Kanu, N. y Swanton, C. Inestabilidad cromosómica involuntaria en el objetivo después de la orientación de un solo gen CRISPR/Cas9. Ana. oncol. 311270–1273 (2020).
Kosicki, M., Tomberg, K. y Bradley, A. La reparación de roturas de doble cadena inducidas por CRISPR-Cas9 conduce a grandes deleciones y reordenamientos complejos. Nat. Biotecnología. 36765–771 (2018).
Zuccaro, MV et al. Eliminación de cromosomas específicos de alelo después de la escisión de Cas9 en embriones humanos. Célula 1831650–1664 (2020).
Leibowitz, ML et al. La cromotripsis como consecuencia en el objetivo de la edición del genoma CRISPR-Cas9. Nat. Gineta. 53895–905 (2021).
Urnov, FD CRISPR–Cas9 puede causar cromotripsis. Nat. Gineta. 53765–769 (2021).
Patel, AP et al. El RNA-seq de una sola célula destaca la heterogeneidad intratumoral en el glioblastoma primario. Ciencias 3441396–1402 (2014).
Tirosh, I. et al. Disección del ecosistema multicelular del melanoma metastásico por RNA-seq de una sola célula. Ciencias 352189–196 (2016).
Puig, M. et al. Determinación del impacto de inversiones no caracterizadas en el genoma humano mediante PCR digital de gotas. Genoma Res. 30724–735 (2020).
Zetsche, B. et al. Cpf1 es una única endonucleasa guiada por ARN de un sistema CRISPR-Cas de clase 2. Célula 163759–771 (2015).
Ben-David, U. & Amon, A. El contexto lo es todo: aneuploidía en el cáncer. Nat. Rev. Genet. 2144–62 (2020).
Mourra, N. et al. Alta frecuencia de deleción del cromosoma 14 en el cáncer de colon de aparición temprana. Dis. colon recto 501881–1886 (2007).
Bandera, CA et al. Mapeo de deleción de dos posibles loci del gen supresor de tumores del cromosoma 14 en el carcinoma de ovario. Cáncer Res. 57513–516 (1997).
Tabernero, MD et al. Caracterización de anomalías del cromosoma 14 por hibridación in situ en interfase e hibridación genómica comparativa en 124 meningiomas. Soy. J. Clin. patol. 123744–751 (2005).
López-Gines, C. et al. Asociación del cromosoma 7, el cromosoma 10 y la amplificación del gen EGFR en el glioblastoma multiforme. clin. neuropatol. 24209–218 (2005).
Kamada, N. et al. Anomalías cromosómicas en leucemia/linfoma de células T adultas: informe de un comité de revisión de cariotipos. Cáncer Res. 521481-1493 (1992).
Webber, BR et al. Ingeniería de células T humanas multiplex altamente eficiente sin roturas de doble cadena utilizando editores de base Cas9. Nat. común 10, 5222 (2019).
Anzalone, AV, Koblan, LW & Liu, DR Edición del genoma con nucleasas CRISPR-Cas, editores básicos, transposasas y editores principales. Nat. Biotecnología. 38824–844 (2020).
Barzel, A. et al. La selección de genes sin promotor y sin nucleasas mejora la hemofilia B en ratones. Naturaleza 517360–364 (2015).
Porro, F. et al. La orientación de genes sin promotores sin nucleasas rescata la letalidad de un modelo de ratón con síndrome de Crigler-Najjar. EMBOmol. Con. 91346–1355 (2017).
Chandler, RJ et al. La edición del genoma sin promotores ni nucleasas confiere una ventaja de crecimiento para los hepatocitos corregidos en ratones con acidemia metilmalónica. hepatología 732223–2237 (2021).
Rutledge, SD et al. Ventaja selectiva de células humanas trisómicas cultivadas en condiciones no estándar. representante científico 622828 (2016).
Sheltzer, JM y col. Las ganancias de un solo cromosoma suelen funcionar como supresores de tumores. Célula cancerosa 31240–255 (2017).
Stuart, T. et al. Integración integral de recursos de datos de una sola celda Integración integral de datos de una sola celda. Célula 1771888–1902 (2019).
Liberzón, A. et al. La colección de conjuntos de genes distintivos de Molecular Signatures Database (MSigDB). Sistema celular 1417–425 (2015).
Subramanian, A. et al. Análisis de enriquecimiento de conjuntos de genes: un enfoque basado en el conocimiento para interpretar los perfiles de expresión de todo el genoma. proc. Academia Nacional. ciencia EE.UU 10215545–15550 (2005).
Liberzón, A. et al. Base de datos de firmas moleculares (MSigDB) 3.0. Bioinformática 271739-1740 (2011).
Brinkman, EK, Chen, T., Amendola, M. y Van Steensel, B. Evaluación cuantitativa fácil de la edición del genoma mediante descomposición de trazas de secuencia. Ácidos Nucleicos Res. 421–8 (2014).