El medicamento irlandés ezmekly obtiene el asentimiento de la UE para los neurofibromas plexiformes

En su reunión de mayo de 2025, el Agencia Europea de Medicamentos (EMA) El Comité de Medicamentos para el Uso Humano (CHMP) dio una autorización de marketing condicional para Mirdametinib (Ezmekly, Springworks Therapeutics Ireland Limited) para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (PN) en adultos y niños de 2 años de edad con Neurofibromatosis tipo 1 (NF1).

El neurofibroma plexiforme es una condición genética que se manifiesta con tumores irregulares, gruesos y mal definidos de las vainas del nervio periférico. La mayoría son benignas, pero algunos pueden cambiar en el tejido canceroso.

El CHMP otorga autorización de marketing condicional a un medicamento cuando puede satisfacer una necesidad médica insatisfecha y el beneficio para la salud pública de la disponibilidad inmediata supera el riesgo inherente al hecho de que aún se requieren datos adicionales.

Se basó en los hallazgos del Reno Prueba: un ensayo abierto, multicéntrico, fundamental, de fase IIB de Mirdametinib en adultos mayores de 18 años (n = 58) y niños de 2 a 17 años (n = 56), con NF1-PN causando morbilidades significativas.

Los pacientes recibieron cápsulas o tabletas de mirdametinib para la suspensión oral en 3 semanas en/1 semana de descanso, 28 días ciclos. Veinticuatro de 58 adultos (41%) y 29 de 56 niños (52%) tuvieron una revisión central independiente cegada confirmó una respuesta objetiva durante la fase de tratamiento de 24 ciclos. Además, dos adultos y un niño habían confirmado respuestas durante el seguimiento a largo plazo. La mediana de la mejor respuesta volumétrica del neurofibroma plexiforme objetivo fue -41% en adultos y -42% en niños.

Ambas cohortes informaron una mejora significativa y clínicamente significativa en las medidas de resultado informadas por el proxy de los pacientes o los padres de la peor gravedad del dolor tumoral, la interferencia del dolor y la calidad de vida relacionada con la salud que comenzaron temprano y se mantuvieron durante el tratamiento.

Los investigadores dijeron que el tratamiento con mirametinib fue bien tolerado en adultos y niños con los eventos adversos relacionados con el tratamiento más comúnmente informados como dermatitis acneiformes, diarreay náuseas en adultos y dermatitis acneiforme, diarrea y Paraning en niños.

El tratamiento proporciona respuestas duraderas

La sustancia activa de Ezmekly, Mirdametinib, es un inhibidor selectivo y no competitivo de la proteína quinasa 1 y 2 (MEK 1/2). Al inhibir MEK, Mirdametinib bloquea la proliferación y supervivencia de las células tumorales en las que se aceleró rápidamente fibrosarcomaSe activa la vía de quinasa relacionada con la extracelular-MEK-MEK.

Al otorgar la autorización, el CHMP dijo que los beneficios de Ezmekly fueron su capacidad para proporcionar respuestas duraderas: reducción del volumen de PN en adultos y niños de 2 años de edad con PN sintomática e inoperable asociada a NF1.

Ezmekly estará disponible como 1 mg y 2 mg de cápsulas duras y 1 mg de tabletas dispersables como monoterapia para el tratamiento de PN sintomática e inoperable en pacientes pediátricos y adultos con NF1 de 2 años o más.

Ezmekly fue designado como una medicina huérfana durante su desarrollo para su uso contra una condición rara, potencialmente mortalosa o crónica debilitante o, por razones económicas, hubiera sido poco probable que se hubiera desarrollado sin incentivos. La EMA dijo que ahora revisaría la información disponible para determinar si se puede mantener la designación de huérfanos.

Rob Hicks es un médico retirado del Servicio Nacional de Salud. Una conocida emisora ​​de televisión y radio, ha escrito varios libros y ha contribuido regularmente a periódicos nacionales, revistas y publicaciones en línea. Tiene su sede en el Reino Unido.