De hecho, el cerebro es un objetivo para el tratamiento de la ELA (esclerosis lateral amiotrófica), Los científicos de Northwestern Medicine lo han descubierto. Esto cambia la creencia de que la enfermedad comienza en las neuronas motoras espinales y que cualquier terapia debería apuntar a la columna como el foco clave.
Un nuevo estudio de Northwestern muestra que la degeneración de las neuronas motoras del cerebro (las células nerviosas del cerebro que controlan el movimiento de las extremidades) no es simplemente un subproducto de la degeneración de las neuronas motoras espinales, como se pensaba anteriormente.
“Hemos descubierto que el cerebro se degenera temprano en enfermedades como la ELA, nos envía señales de advertencia y muestra defectos muy temprano en la enfermedad”, dijo la autora principal del estudio, Hande Ozdinler, profesora asociada de neurología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. “Por lo tanto, necesitamos reparar las neuronas motoras del cerebro si queremos estrategias de tratamiento efectivas ya largo plazo. El cerebro es importante en la ELA”.
El documento se publicará el 2 de diciembre en Terapia de genes.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa rápida y fatal que paraliza a sus víctimas.
Las enfermedades de las neuronas motoras superiores, como la ELA, la paraplejía espástica hereditaria y la esclerosis lateral primaria afectan a más de 250.000 personas al año solo en los EE. UU. No existe cura ni una estrategia de tratamiento eficaz a largo plazo.
Este es el primer estudio que revela claramente que la degeneración de la motoneurona cerebral no es una consecuencia de la degeneración de la motoneurona espinal, sino que es independiente de la degeneración de la motoneurona espinal.
La investigación también es la primera en demostrar que el gen UCHL1 es importante para mantener la salud de las neuronas motoras del cerebro que están enfermas debido a dos causas subyacentes independientes. Uno es la acumulación de proteínas mal plegadas y el otro es la acumulación de grumos de proteínas pegajosas dentro de las células. Estos problemas se observan en más del 90% de todos los casos de ELA y también en otros casos de enfermedades de las neuronas motoras superiores.
“Nuestros hallazgos no solo dan legitimidad para apuntar a la salud de las neuronas motoras del cerebro en la ELA como una intervención terapéutica, sino que también revelan el primer gen diana que puede ayudar a revitalizar estas neuronas”, dijo Ozdinler.
“Esto tiene enormes implicaciones clínicas”, dijo Ozdinler. “Ser capaz de modular la expresión génica en las neuronas motoras cerebrales enfermas en pacientes con enfermedades de las neuronas motoras superiores es alucinante. Dado que el movimiento comienza en el cerebro, si podemos hacer que las neuronas motoras cerebrales sean felices y saludables, si podemos mejorar su salud e integridad con administración de genes dirigida, podemos comenzar a desarrollar opciones de tratamiento personalizado, especialmente para pacientes con enfermedad de la neurona motora superior, que actualmente no tienen opciones de tratamiento efectivas.
Los científicos de la Universidad Northwestern han identificado previamente NU-9, el primer compuesto que elimina la degeneración en curso de las neuronas motoras superiores que se enferman y son un contribuyente clave de la ELA. Ahora, este estudio revela la importancia y la importancia de tratar las neuronas motoras superiores en la ELA e identifica el primer objetivo genético.
El siguiente paso es determinar la mejor dosis y el mejor sitio de inyección con respecto a la mejora del movimiento y la reducción de las condiciones de la enfermedad en al menos dos modelos diferentes de enfermedad ELA. Después de los estudios de toxicología preclínica, los científicos se moverán para traducir estos resultados en un ensayo clínico, un proceso que probablemente llevará varios años.
Fuente de la historia:
Materiales proporcionados por Northwestern University. Original escrito por Marla Paul. Nota: El contenido puede editarse por estilo y longitud.
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