La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el palovaroteno (Sohonos), el primer tratamiento para personas con esta afección ósea rara y severamente discapacitante. fibrodisplasia osificante progresiva (PETIMETRE).
La FOP, que afecta aproximadamente a 400 personas en los Estados Unidos y 900 en todo el mundo, es una afección autosómica dominante en la que el hueso se desarrolla en áreas del tejido conectivo blando del cuerpo donde normalmente no está presente (osificación heterotópica), como los ligamentos, tendones y músculos esqueléticos. Esto conduce a una severa restricción en la movilidad y la función, hasta el punto de que las personas pierden la capacidad de alimentarse o cuidarse a sí mismas. La mayoría están completamente discapacitados a los 30 años y la esperanza de vida promedio es de 56 años, y la muerte a menudo se debe a la formación de hueso alrededor de la caja torácica que restringe la respiración.
“Como médico que atiende a pacientes con FOP, personalmente veo los desafíos diarios y el estrés que nuestros pacientes y sus familias deben enfrentar… desde la acumulación de osificación heterotópica en FOP es progresiva, irreversible y altera la vida. Este medicamento es una opción de tratamiento importante para nuestra comunidad FOP”, dijo el endocrinólogo Edward Hsiao, MD, profesor de medicina en la Universidad de California, San Francisco, en un comunicado de Ipsen.
Tomado por vía oral, el palovaroteno se dirige selectivamente al subtipo gamma de los receptores de ácido retinoico que regulan el desarrollo esquelético y el hueso ectópico en la vía de señalización de los retinoides. El fármaco interviene en las interacciones entre estos receptores, factores de crecimiento y proteínas dentro de esa vía para reducir la formación de hueso anormal nuevo.
Ahora está aprobado por la FDA para el tratamiento de la FOP en pacientes mujeres de 8 años o más y pacientes varones de 10 años o más. La dosis recomendada es de 5 mg diarios o su equivalente en función del peso para pacientes pediátricos menores de 14 años, que puede modificarse o aumentarse según los síntomas de exacerbación. Está contraindicado durante el embarazo.
La aprobación de la FDA se basó en datos de 18 meses de la fase 3 multicéntrica, abierta prueba MOVER que incluyó a 107 pacientes adultos y pediátricos, más del 10% de la población mundial con FOP. Todos recibieron palovaroteno oral y se compararon con individuos no tratados de un estudio previo de la historia natural de la afección. El fármaco redujo el volumen de osificación heterotópica anualizado en un 54 %.
Los efectos secundarios fueron típicos de los observados con otros medicamentos retinoides sistémicos, incluidos eventos mucocutáneos como sequedad de la piel y las membranas mucosas, alopecia, erupción de drogassarpullido y prurito, y eventos musculoesqueléticos, como artralgia y cierre prematuro de la placa de crecimiento en niños en crecimiento.
Según Hsiao, quien fue investigador de MOVE, el estudio “mostró que Sohonos puede disminuir la osificación heterotópica nueva y que muchos pacientes con FOP pueden tolerar el palovaroteno. Sohonos no es para todos. Como con todos los medicamentos, existen riesgos en este caso. especialmente para los niños pequeños que pueden desarrollar un cierre temprano de la placa de crecimiento. Además, Sohonos tiene los mismos efectos secundarios que otros retinoides”.
La aprobación de la FDA del palovaroteno sigue su rechazo para la autorización de comercialización en la Unión Europea en julio de 2023.
Alcanzado para hacer comentarios, dijo un portavoz de Ipsen Noticias médicas de Medscape“Llegamos al final del proceso regulatorio en la Unión Europea para Sohonos y estamos decepcionados de que la Comisión Europea haya decidido no aprobar el palovaroteno para personas con FOP en Europa”.
La compañía está desarrollando otro fármaco, fidrisertib, para el tratamiento de la FOP. Un pivote fase 2 El ensayo de ese fármaco ahora está reclutando pacientes. Cuando se le preguntó dónde podría tratar Ipsen de comercializar fidrisertib, el portavoz respondió: “En este punto, nuestro enfoque está en completar el ensayo fundamental”.
Mientras tanto, en los EE. UU., la comunidad FOP celebra la aprobación del palovaroteno. En un comunicado, Michelle Davis, directora ejecutiva de la Asociación Internacional de Fibrodisplasia Osificante Progresiva, dijo: “La FOP altera la vida de las personas diagnosticadas y de sus familias. No pasa un día en el que las personas afectadas no se preocupen por la debilitante el dolor físico del músculo que es reemplazado por hueso, el bloqueo de otra articulación o el implacable costo emocional de perder la capacidad de realizar una actividad que aman, o tener a un ser querido cerca… Se ha demostrado que el primer tratamiento para la FOP reduce el volumen de nuevo crecimiento óseo anormal, lo que puede resultar en mejores resultados de salud para las personas que viven con FOP”.
Ipsen ofrece un programa de apoyo al paciente para ayudar con la educación, la cobertura y el reembolso (1-866-435-5677).
Miriam E. Tucker es una periodista independiente que vive en el área de Washington, DC. Es colaboradora habitual de Medscape y otros trabajos aparecen en el Washington Post, el blog Shots de – y la revista Diabetes Forecast. Ella está en Twitter: @MiriamETucker
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2023-08-17 12:33:03
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