La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó la primera terapia génica tópica, que se usará para tratar heridas en pacientes de 6 meses de edad y mayores que tienen epidermólisis ampollosa distrófica (DEB) recesiva o dominante, una enfermedad rara de la piel. enfermedad.
La terapia, Vyjuvek (beremagene geperpavec, anteriormente conocida como B-VEC), utiliza un Herpes Simple vector del virus tipo 1 (HSV-1) para administrar el COL7A1 directamente a las células de la piel, restaurando las fibrillas de proteína COL7 que estabilizan la estructura de la piel.
Vyjuvek, desarrollado por Krystal Biotech, está diseñado para usarse repetidamente, para curar una sola herida, o en más de una herida. En el estudio fundamental, la terapia génica, administrada en un gel tópico, se administró una vez a la semana durante 6 meses.
La FDA otorgó revisión prioritaria a Vyjuvek y aprobó la terapia solo 9 meses después de Krystal presentó su solicitud Para su aprobación. Vyjuvek es también un fármaco huérfanodándole potencialmente 7 años de exclusividad de marketing.
“Vyjuvek es el primer tratamiento de terapia génica aprobado por la FDA para DEB, un trastorno genético de la piel raro y grave”, dijo Peter Marks, MD, PhD, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. en la declaración de la FDA hoy anunciando la aprobación.
“Con la aprobación de la FDA de Vyjuvek, la población de DEB ha alcanzado un hito monumental en el tratamiento de este horrible trastorno”, dijo Brett Kopelan, director ejecutivo de debra of America, un grupo nacional de defensa de las personas con DEB. en una oracion emitido por Krystal Biotech. “Nuestras esperanzas ahora se han hecho realidad en un tratamiento seguro y efectivo para uno de los síntomas más devastadores del trastorno”, dijo Kopelan.
“Esta es una enfermedad devastadora”, dijo M.Peter Marinkovich, MD, investigador principal del ensayo fundamental GEM-3 de Krystal y director de la Clínica de Enfermedades Ampollas en Stanford Health Care, en la declaración emitida por Krystal. “Hasta ahora, los médicos y las enfermeras no tenían forma de detener el desarrollo de ampollas y heridas en la piel distrófica de los pacientes con EB y todo lo que podíamos hacer era darles vendajes y observar con impotencia cómo se formaban nuevas ampollas”, dijo Marinkovich, quien también es profesor asociado de Dermatología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford.
“Debido a que es seguro y fácil de aplicar directamente a las heridas, no requiere mucha tecnología de apoyo ni experiencia especializada, lo que hace que Vyjuvek sea muy accesible incluso para los pacientes que viven lejos de los centros especializados”, dijo.
Paras P. Vakharia, MD, PharmD, profesor asistente de dermatología en la Universidad Northwestern de Chicago, dijo que Vyjuvek es un avance importante para DEB. “Para mí, este sería un tratamiento que consideraría para casi todos los pacientes”, dijo Vakharia. Noticias médicas de Medscape.
Vakharia, que no participó en los ensayos de Vyjuvek, dijo que le preocupaba si los pacientes podrían desarrollar anticuerpos contra el HSV o el C7, pero que la mayor preocupación inicial es si Vyjuvek será asequible y accesible. “Preveo que será un medicamento costoso”, dijo.
Kopelan, el defensor de los pacientes, dijo que su organización “seguirá trabajando en estrecha colaboración con Krystal para garantizar que los pacientes tengan fácil acceso a Vyjuvek”.
Krystal no respondió antes del cierre de esta edición a una solicitud de comentarios sobre los precios.
Epidermólisis ampollosa distrófica Afecta de 1 a 3 personas por millón en los Estados Unidos. Es causada por mutaciones en el COL7A1 gen, que codifica la cadena alfa-1 de la proteína colágeno tipo VII (C7). C7 forma las fibrillas de anclaje que unen la epidermis al tejido conjuntivo dérmico subyacente. COL71A Las mutaciones que conducen a C7 defectuoso, disminuido o ausente pueden hacer que la piel sea tan frágil que se desgarre con el menor contacto.
La DEB generalmente se presenta al nacer y se divide en dos tipos principales según el patrón de herencia: epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) y epidermólisis ampollosa distrófica dominante (DDEB).
Las personas con la forma dominante suelen tener casos leves con ampollas principalmente en las manos, los pies, las rodillas y los codos. La forma recesiva puede ser dolorosa y debilitante, causando ampollas generalizadas. Dependiendo de la severidadpuede conducir a heridas que no cicatrizan, fusión de dedos de manos y pies, anemia, huesos débiles y estenosis esofágica y genitourinaria. Los cánceres de células escamosas son una causa frecuente de muerte.
Vyjuvek se mezcla en un gel inactivo y un profesional de la salud lo aplica uniformemente en una herida una vez a la semana, según la FDA.
La agencia recomienda las siguientes precauciones para pacientes y cuidadores:
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Evite el contacto directo con las heridas tratadas y los apósitos de las heridas tratadas durante las 24 horas posteriores a la aplicación. Limpie cualquier área que quede expuesta accidentalmente.
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Lávese las manos y use guantes protectores cuando cambie los apósitos para heridas.
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Desinfecte las vendas utilizadas para el primer vendaje con un agente viricida, como alcohol isopropílico al 70%, alcohol al 6% peróxido de hidrógenoo <0.4% cloruro amónicoy deséchelos en una bolsa de plástico sellada separada con la basura doméstica. Los apósitos y materiales de limpieza usados posteriormente deben desecharse en bolsas de plástico selladas junto con la basura doméstica.
La aprobación de Vyjuvek por parte de la FDA se basó en un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 31 pacientes, ensayo de fase 3 publicado en el Revista de medicina de Nueva Inglaterraque mostró que el 71 % de las heridas tratadas con la terapia génica habían cicatrizado por completo a los 3 meses en comparación con el 20 % de las tratadas con placebo (IC del 95 %, 29 – 73; PAG < .001). A los 6 meses, el 67 % de las heridas tratadas con la terapia génica habían cicatrizado por completo en comparación con el 22 % de las heridas tratadas con placebo (IC del 95 %, 24 – 68; PAG = .002).
Casi dos tercios de los pacientes tuvieron al menos un evento adverso. La mayoría fueron leves o moderados. Los eventos más comunes fueron prurito, escalofríos y carcinoma de células escamosas (SCC), informados en tres pacientes cada uno. Los casos de SCC ocurrieron en sitios de heridas que no habían estado expuestos a Vyjuvek o al placebo. Se produjeron eventos adversos graves, que no estaban relacionados con el tratamiento, en tres pacientes e incluyeron diarreaanemia y celulitis.
Krystal también buscará la aprobación de comercialización para Vyjuvek en la Unión Europea, probablemente en 2024, dijo la compañía. En septiembre, el Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión positiva sobre la terapia génica y el plan de Krystal para probar B-VEC en niños.
Marinkovich y Vakharia han declarado no tener ningún conflicto de interés económico pertinente.
Alicia Ault es una periodista independiente con sede en San Petersburgo, Florida, cuyo trabajo ha aparecido en publicaciones como JAMA y Smithsonian.com. Puedes encontrarla en Twitter @aliciaault.
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2023-05-19 22:44:09
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