La solución oral de fenfluramina (Fintepla) ha sido aprobada por la Comisión Europea (CE) como terapia complementaria para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) en niños de 2 años o más, anunció la compañía.
La aprobación de la CE llega poco menos de un año después de que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobara esta indicación, según informó el pasado mes de marzo Noticias médicas de Medscape.
La fenfluramina ya está aprobada en los EE. UU. y Europa para tratar las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet.
LGS es una forma grave de epilepsia caracterizada por múltiples tipos de convulsiones, que incluyen convulsiones de “caída” y convulsivas, que conducen a una alta morbilidad y deterioro en el desarrollo neurológico y la función cognitiva y motora. El trastorno también se asocia con un riesgo significativamente mayor de muerte súbita inesperada en la epilepsia (SUDEP).
Las convulsiones asociadas con LGS a menudo son resistentes a los medicamentos actualmente disponibles, “lo que hace que esta aprobación sea especialmente importante para las personas afectadas y sus familias”, dijo Rima Nabbout, MD, PhD, Necker Enfants Malades Hospital, París, Francia, en un comunicado de prensa de la compañía.
Resultados globales
La aprobación fue respaldada por datos de seguridad y eficacia de un ensayo clínico global, aleatorizado, controlado con placebo, de fase 3 que involucró a 263 pacientes de 2 a 35 años con LGS. Sus resultados fueron publicados en JAMA Neurología el año pasado.
Según lo informado por Noticias médicas de Medscape, el ensayo cumplió con su criterio principal de valoración de la eficacia. Los niños que tomaron fenfluramina a una dosis de 0,7 mg/kg/día tuvieron significativamente menos convulsiones que los niños que tomaron placebo. La diferencia media estimada entre los grupos en la frecuencia de las convulsiones fue de -19,9 % (PAG = .001).
La reducción porcentual mediana en la frecuencia de convulsiones con fenfluramina fue del 26,5 % frente al 7,6 % con placebo (PAG = .09). Una cuarta parte de los niños que tomaron el fármaco experimentaron al menos una reducción del 50 % en la frecuencia de las convulsiones en comparación con el 10 % de los niños que tomaron el placebo.
Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes fueron disminución del apetito, somnolencia, fatiga y fiebre. No se observaron casos de cardiopatía valvular ni de hipertensión arterial pulmonar.
En Europa, la solución oral de fenfluramina está disponible bajo un programa de acceso controlado para garantizar un control cardíaco regular y mitigar el uso potencial no indicado en la etiqueta.
Además de aprobar la fenfluramina para LGS, la CE también adoptó la recomendación del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA de mantener la designación de medicamento huérfano. LGS afecta aproximadamente a 2 de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE).
Para obtener más noticias sobre Neurología de Medscape, únase a nosotros en Facebook y .