La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado la primera terapia genética para leucodistrofia metacromática (MLD), una enfermedad genética rara y debilitante que afecta el cerebro y el sistema nervioso.
A Atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) se le concedió una revisión prioritaria y tenía designaciones de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara y terapia avanzada de medicina regenerativa.
La indicación aprobada es para MLD infantil tardía presintomática, juvenil temprana presintomática o juvenil temprana sintomática temprana.
“La MLD es una enfermedad devastadora que afecta profundamente la calidad de vida de los pacientes y sus familias. Esta aprobación representa un progreso importante en el avance y la disponibilidad de tratamientos efectivos, incluidas terapias genéticas, para enfermedades raras”, dijo Nicole Verdun, MD, directora del Oficina de Productos Terapéuticos en el Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos, dijo en un comunicado.
Se estima que la MLD afecta a 1 de cada 40.000 personas en los Estados Unidos. No existe cura. El tratamiento generalmente se centra en cuidados de apoyo y manejo de los síntomas.
La MLD es causada por una deficiencia de arilsulfatasa A (ARSA), que conduce a una acumulación de sulfátidas en las células, lo que causa daño al sistema nervioso central y periférico, lo que provoca la pérdida de la función motora y cognitiva y la muerte prematura.
Lenmeldy es una infusión única e individualizada elaborada a partir de células madre hematopoyéticas del paciente, que han sido modificadas genéticamente para incluir copias funcionales de la TRAMA gene.
La seguridad y eficacia de Lenmeldy se evaluaron sobre la base de datos de 37 niños con MLD que recibieron Lenmeldy en dos ensayos clínicos abiertos de un solo grupo y en un programa de acceso ampliado.
En niños con MLD, el tratamiento con Lenmeldy redujo significativamente el riesgo de deterioro motor grave o muerte (el resultado primario) en comparación con los niños no tratados (grupo de historia natural).
Todos los niños con DLM infantil tardía presintomática que fueron tratados con Lenmeldy estaban vivos a los 6 años de edad, en comparación con sólo el 58% de los niños en el grupo de historia natural.
A los 5 años de edad, el 71% de los niños tratados podían caminar sin ayuda y el 85% tenía puntuaciones de coeficiente intelectual de lenguaje y rendimiento normales, lo que no se ha informado en niños no tratados.
Además, los niños con MLD juvenil temprana presintomática y sintomática temprana mostraron una desaceleración de la enfermedad motora y cognitiva.
Los efectos secundarios más comunes de Lenmeldy son fiebre y recuento bajo de glóbulos blancos, llagas en la boca, infecciones respiratoriassarpullido, infecciones de línea médica, infecciones virales, fiebre, infecciones gastrointestinales y agrandamiento del hígado.
“Después de la infusión de Lenmeldy, se debe controlar a los pacientes para detectar el recuento de neutrófilos y el riesgo de retraso en el injerto de plaquetas hasta que se logre el injerto”, dice la FDA.
El tratamiento con Lenmeldy puede estar asociado con la formación de coágulos sanguíneos o encefalitis y conlleva un riesgo de cáncer de sangre. Los pacientes que reciben Lenmeldy requieren una monitorización continua para detectar neoplasias malignas hematológicas; Este seguimiento debe incluir un recuento sanguíneo completo con diferencial anual y un análisis del sitio de integración, según se justifique, durante al menos 15 años después del tratamiento, dice la FDA.
2024-03-19 19:30:43
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