(Reuters) – Sarepta Therapeutics dijo el viernes que la FDA de Estados Unidos revisaría una solicitud que busca la aprobación tradicional para su terapia genética para tratar un trastorno de atrofia muscular antes del 21 de junio, meses después de que fracasara en el objetivo principal de un ensayo confirmatorio.
Las acciones de la empresa subieron casi un 11% en las operaciones de la mañana. Cayeron brevemente en octubre después de los datos del estudio confirmatorio, pero han recuperado pérdidas desde entonces.
La compañía también dijo que la FDA no planeaba celebrar una reunión de sus expertos externos para discutir la nueva aplicación.
El analista de William Blair, Tim Lugo, dijo que la falta de una reunión del comité asesor es una señal positiva. Una aprobación tradicional representa una oportunidad de ventas anual de mil millones de dólares, dijo.
La terapia, Elevidys, obtuvo aprobación acelerada en junio del año pasado para tratar la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno hereditario de atrofia muscular progresiva que casi siempre afecta a niños pequeños.
La aprobación inicial se dio para niños de entre 4 y 5 años que pueden caminar, basándose en un ensayo de etapa intermedia, donde la terapia génica produjo una versión mini de la proteína distrofina necesaria para ayudar a mantener los músculos intactos.
Al debatir la aprobación acelerada en mayo del año pasado, algunos miembros del panel dijeron que el ensayo de última etapa de Sarepta para confirmar los beneficios de la terapia genética sería influyente.
Sin embargo, en octubre, Elevidys no logró el objetivo del ensayo confirmatorio de mejorar significativamente la función motora en pacientes de entre 4 y 7 años.
Aun así, la terapia había cumplido los objetivos secundarios de una mejora significativa en el tiempo que tardaban los pacientes en levantarse del suelo y en su capacidad para caminar 10 metros.
La solicitud de Sarepta también busca la aprobación sin restricciones de edad y capacidad para caminar en torno al uso de la terapia genética.
(Reporte de Christy Santhosh y Leroy Leo en Bangalore; Editado por Shailesh Kuber)
2024-02-16 14:23:40
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