(Reuters) – La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el viernes el fármaco de Pharming Group para tratar un trastorno genético raro que conduce a un sistema inmunológico debilitado, dijo la compañía holandesa.
Leniolisib, que se venderá bajo la marca Joenja, se convierte en el primer fármaco aprobado en los Estados Unidos para tratar el síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS), una inmunodeficiencia primaria que afecta a aproximadamente 1 a 2 personas en un millón.
Las acciones de Pharming que cotizan en Estados Unidos subieron un 22% a 13,75 dólares.
Se espera que Joenja se lance en los EE. UU. a principios de abril y estará disponible para su envío a mediados de abril, dijo la compañía.
La aprobación se produce un mes después de que el regulador de salud europeo cambiara la revisión acelerada de leniolisib a una estándar, citando la necesidad de que la compañía envíe datos adicionales de un estudio de extensión que se realizó después del análisis intermedio.
El APDS provoca la falta de funcionamiento de las células inmunitarias, las células B y las células T, lo que dificulta que las personas con este trastorno combatan las infecciones bacterianas y virales. También exacerba el riesgo de daño pulmonar permanente y linfoma con el tiempo.
Pharming, que adquirió los derechos globales de Joenja de Novartis en 2019, se negó a comentar sobre el precio y dijo que proporcionaría más detalles el lunes.
Al menos dos analistas esperaban que el medicamento tuviera un precio de hasta 400.000 dólares.
El analista de Oppenheimer, Hartaj Singh, esperaba que Joenja tuviera un precio de entre $ 250,000 y $ 400,000, y pronosticó ventas máximas de $ 200 millones a $ 300 millones, antes de la aprobación.
La aprobación de la FDA se basó en los datos de un estudio de última etapa, que mostró que el fármaco ayudó a normalizar la función inmunitaria medida por un aumento significativo en la cantidad de células B que generan una respuesta inmunitaria y una reducción en el tamaño de los ganglios linfáticos.
Joenja es un fármaco oral que ataca y bloquea una forma de la proteína llamada fosfoinositida 3-quinasa delta (P13K).
(Reporte de Mariam Sunny, Khushi Mandowara y Raghav Mahobe en Bengaluru; Editado por Shounak Dasgupta)