Amylyx Pharmaceuticals ha anunciado planes para tomar fenilbutirato de sodio–taurursodiol (Relyvrio y Albrioza), sus medicamentos para la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), fuera del mercado en Estados Unidos y Canadá.
La acción surge de los resultados decepcionantes del ensayo de fase 3 de PHOENIX publicado el 8 de marzo.
Como reportado anteriormente por Noticias médicas de Medscapeel fenilbutirato de sodio-taurursodiol no ofreció mejoras significativas después de 48 semanas en comparación con el placebo, y no cumplió con los criterios de valoración primarios o secundarios del ensayo controlado aleatorio.
Los datos llevaron al grupo de vigilancia Public Citizen a pedir la eliminación inmediata de fenilbutirato de sodio-taurursodiol del mercado.
Según los datos principales, Amylyx dijo que el medicamento ya no estará disponible para nuevos pacientes a partir del 4 de abril. Los pacientes que actualmente toman el medicamento en los Estados Unidos y Canadá y que, en consulta con su médico, quieran permanecer en el tratamiento pueden realizar la transición. a un programa gratuito de medicamentos, dijo la compañía en un comunicado.
“Si bien este es un momento difícil para la comunidad de ELA, alcanzamos este camino a seguir en asociación con las partes interesadas que se verán afectadas y en línea con nuestro firme compromiso con las personas que viven con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas”, Joshua Cohen y Justin Klee, codirectores ejecutivos de Amylyx, dijeron en el comunicado.
“La decisión de retirar Relyvrio/Albrioza del mercado y proporcionar terapia gratuita a quienes deseen continuar se basó en los resultados del ensayo PHOENIX, el compromiso con las autoridades reguladoras y las discusiones con la comunidad de ELA”, dijeron Cohen y Klee.
Historia accidentada
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó la droga en septiembre de 2022. La decisión siguió a un proceso de revisión inusual que comenzó en marzo de 2022 con una recomendación inicial del Comité Asesor de Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA para no aprobar el medicamento debido a evidencia insuficiente de eficacia.
La recomendación del panel de expertos en contra de la aprobación fue criticada por pacientes y otros defensores por no considerar la necesidad médica insatisfecha en la ELA y la gravedad y letalidad de la enfermedad.
Después de datos actualizados proporcionados por el fabricante y una campaña agresiva por parte de pacientes con ELA y defensores asociados, la FDA retrasó su decisión final sobre la aprobación del medicamento y volvió a convocar al panel para una rara segunda revisión.
Esta vez, no se preguntó al panel si los datos proporcionaban evidencia concluyente de eficacia, sino si eran suficientes para la aprobación. También recibió una mayor libertad para considerar la necesidad médica insatisfecha y la letalidad de la ELA.
Después de esta reunión, el comité dio un giro radical y votó siete a dos a favor de la aprobación del medicamento.
Amylyx continúa estudiando el fármaco (también conocido como AMX0035) en el síndrome de Wolfram y la parálisis supranuclear progresiva (PSP), así como otro agente, AMX0114, un oligonucleótido antisentido dirigido a la calpaína 2, en la ELA.
2024-04-04 18:08:14
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