La FDA aprueba la primera terapia celular diseñada para un tumor sólido

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado afamitresgene autoleucel (afami-cel) (Tecelra, Adaptimmune LLC) para tratar la enfermedad avanzada sarcoma sinovial.

Afami-cel — el Primera terapia celular diseñada para un tumor sólido: está indicado específicamente para adultos con sarcoma sinovial irresecable o metastásico que han recibido quimioterapia previa, son positivos para varios antígenos leucocitarios humanos (HLA) y cuyos tumores expresan melanoma-antígeno A4 asociado, según lo determinado por dispositivos de diagnóstico complementarios autorizados por la FDA.

El tratamiento de dosis única se dirige a los tumores sólidos que expresan el antígeno A4 asociado al melanoma, una proteína altamente expresada en el sarcoma sinovial.

El sarcoma sinovial es una forma poco común de cáncer que afecta a unas 1000 personas en los EE. UU. cada año. Las células malignas se desarrollan y forman un tumor en los tejidos blandos, a menudo en las extremidades.

“Los adultos con sarcoma sinovial metastásico, una forma de cáncer potencialmente mortal, a menudo enfrentan opciones de tratamiento limitadas además del riesgo de propagación o recurrencia del cáncer”, dijo la Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. El comunicado de prensa de la agencia “La aprobación de hoy representa un hito significativo en el desarrollo de una terapia innovadora, segura y eficaz para pacientes con esta enfermedad rara pero potencialmente mortal”.

La terapia con receptores de células T, al igual que la terapia con células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T), implica alterar las células T del paciente para combatir el cáncer. Mientras que la terapia CAR-T inserta un receptor artificial para atacar una proteína de superficie específica en las células cancerosas, la terapia con receptores de células T modifica los receptores existentes para que reconozcan una serie de antígenos en la superficie de las células cancerosas, una estrategia prometedora para atacar los tumores sólidos.

La aprobación acelerada de afami-cel se basó en la Fase 2 del ensayo SPEARHEAD-1 en 44 pacientes con sarcoma sinovial que recibieron una única infusión de la terapia. El ensayo había incluido a 52 pacientespero ocho no recibieron afami-cel, incluidos tres que murieron y uno que se retiró.

De acuerdo a El anuncio de la FDALa tasa de respuesta general fue del 43,2%, con un tiempo medio de respuesta de 4,9 semanas. La duración media de la respuesta fue de 6 meses (IC del 95%: 4,6 meses a no alcanzarse). Entre los pacientes que respondieron, el 39% tuvo una duración de respuesta de 12 meses o más.

“Estos resultados sugieren que un tratamiento único con afami-cel tiene el potencial de prolongar la vida y permitir que los pacientes que responden al tratamiento abandonen la quimioterapia”, dijo la investigadora principal Sandra D’Angelo, MD, especialista en sarcomas del Memorial Sloan Kettering Cancer Center en la ciudad de Nueva York, en un artículo publicado en la revista Cancer Research. Nota de prensa de la empresa.

La información de prescripción incluye un recuadro de advertencia para situaciones graves o fatales. síndrome de liberación de citocinas.

Las reacciones adversas no relacionadas con el laboratorio más frecuentes, que se produjeron en al menos el 20% de los pacientes, incluyeron síndrome de liberación de citocinas, náuseas, vómitos, fatiga, infecciones, pirexia, constipacióndisnea, taquicardia, hipotensión, diarreay edema. Las anomalías de laboratorio de grado 3 o 4 más comunes, que se dieron en al menos el 20% de los pacientes, incluyeron disminución del recuento de linfocitos, neutrófilos, glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas.

La dosis recomendada es de entre 2,68×109 y 10×109 células T positivas para el receptor de células T MAGE-A4. El aviso de la FDA especifica que no se debe utilizar un filtro leucodepletor ni corticosteroides sistémicos profilácticos.

El precio de lista para la terapia única es de $727,000, según Fierce Pharma.