La terapia génica de Novartis ayuda a los niños con un trastorno muscular poco común en un estudio

(Reuters) – La farmacéutica suiza Novartis dijo el lunes que su terapia genética ayudó a mejorar la función motora en niños con un raro trastorno muscular que deja a los pacientes demasiado débiles para caminar, hablar y tragar.

Novartis estaba probando la terapia, onasemnogene abeparvovec u OAV101 IT, en un ensayo de última etapa en pacientes de entre 2 y menos de 18 años con atrofia muscular espinal (AME).

La afección impide que el cuerpo produzca una proteína necesaria para el desarrollo neuromuscular.

La terapia única del fabricante suizo, denominada Zolgensma, ya está aprobada en Estados Unidos para tratar a niños menores de 2 años con esta afección.

Crystal Proud, investigadora principal del Hospital Infantil de las Hijas del Rey, dijo que “mantener la función motora es un objetivo clave para muchos pacientes mayores con AME”, ya que les permite realizar las actividades diarias de la forma más independiente posible.

En el estudio, los pacientes que recibieron la terapia mostraron mejoras en medidas como sentarse, rodar, gatear y pararse, medidas en una escala de uso común, en comparación con aquellos que recibieron un procedimiento simulado.

Otros tratamientos aprobados incluyen la inyección espinal Spinraza de Biogen y el fármaco oral Evrysdi de Roche-PTC Therapeutics.

La AME es la principal causa genética de muerte infantil y afecta aproximadamente a 1 de cada 10.000 personas, según datos del gobierno de EE. UU. El trastorno se clasifica en cinco tipos, según la aparición de los síntomas.

El ensayo de Novartis inscribió a más de 100 pacientes con AME tipo 2, que no habían recibido ningún tratamiento previo y podían sentarse pero nunca habían caminado.

Planea compartir los resultados del estudio con las agencias reguladoras el próximo año.

OAV101 IT mostró un perfil de seguridad favorable y los efectos secundarios más comunes fueron infección del tracto respiratorio superior, fiebre y vómitos.

(Reporte de Bhanvi Satija en Bengaluru; Editado por Vijay Kishore)