Mavacamten que muestra el éxito del mundo real en el tratamiento de OHCM

Manchester – Mavacamten (Camzyos, Bristol Myers Squibb) continúa mostrando resultados prometedores en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (OHCM), dijo un cardiólogo consultor en la reciente Conferencia Anual de la Sociedad Cardiovasculares Británicas 2025.

William Jenkins, cardiólogo consultor de la Royal Infirmary of Edimburgh, dijo que los resultados del mundo real reflejan los de ensayos clínicos, incluidos EXPLORADOR y Valor-HCM.

Tasas altas de mejora de los síntomas

Notablemente, Datos de tres centros del Reino Unido demostró que aproximadamente el 70% -80% de los pacientes experimentaron una mejora sintomática con mavacamten tratamiento. Además, el 90% vio una caída de 30 mm Hg en el gradiente del tracto de salida del flujo ventricular izquierdo (LVOT), considerado una reducción significativa en la obstrucción.

Aunque los pacientes inicialmente requerían “vigilancia ecocardiográfica muy intensa”, Jenkins dijo que “se vuelve mucho más fácil” después de los primeros meses de tratamiento.

“Creo que nuestra dependencia de ecocardiografía Probablemente se reducirá a medida que obtengamos más experiencia con esto ”, dijo Medscape News UK.

Una terapia en primera clase

Mavacamten, un inhibidor de la miosina cardíaca, es el primer medicamento de este tipo. Funciona normalizando la contractilidad, reduciendo la obstrucción dinámica del LVOT y mejorando las presiones de llenado cardíaco en personas con HCM.

“HCM es algo que se desarrolla durante décadas”, dijo Jenkins. “Puede desarrollar síntomas temprano, pero puede tener esos síntomas durante mucho tiempo antes de desarrollar otras cosas como ritmos cardíacos anormales, insuficiencia cardiacao muriendo de repente “.

Agregó que, aunque OHCM se considera raro, muchos pacientes podrían beneficiarse del tratamiento.

El manejo de HCM todavía se encuentra dentro de la cardiología general en algunos centros, señaló Jenkins, lo que plantea las preocupaciones de que los pacientes no pueden revisarse con la misma frecuencia como sea necesario.

“La gente vive con él durante años y años, si no décadas, antes de desarrollar cualquiera de las características de la etapa final de HCM”, dijo Jenkins. “Pueden adaptarse mucho a sus síntomas”.

Defensa y experiencia del paciente

Miocardiopatía hipertrófica afecta a alrededor de 1 de cada 500 personas En el Reino Unido y los Estados Unidos, con aproximadamente dos tercios de los casos que involucran obstrucción.

Katharine McIntosh, Jefa de Investigación y Política en Miocardiopatía Reino Unidodijo Medscape News UK que Mavacamten había sido un “motivo de emoción” entre los pacientes. “Es el primer medicamento específico de la miocardiopatía grande”.

McIntosh expresó su frustración por el lento lanzamiento de la droga, que se recomendó para el uso del Servicio Nacional de Salud en Inglaterra y Gales en 2023 y en Escocia en 2024.

“Es en el momento en que uno hubiera pensado que todos los que deberían estar en él estarían subiendo a él. Pero ese no es el caso”, dijo.

Una encuesta reciente de miocardiopatía en el Reino Unido encontró que los pacientes que accedieron a Mavacamten eran “muy positivos” sobre sus efectos. Los encuestados lo describieron como “cambiando la vida” y sintieron que les habían devuelto la vida, dijo McIntosh.

Desafíos que enfrentan un uso generalizado

Una barrera es que Mavacamten debe ser prescrito y monitoreado por especialistas con experiencia en el tratamiento de las cardiomiopatías, recursos no disponibles en todos los centros.

La prescripción de orientación establece que los pacientes requieren ecocardiografía antes y a intervalos regulares después de comenzar el tratamiento. También se necesitan pruebas genéticas para citocromo P450 (CYP) 2C19 (CYP2C19) para guiar la dosificación.

Perspectiva a largo plazo

Jenkins dijo que se deben considerar tres temas clave antes de prescribir Mavacamten:

• Se necesita un control temprano cercano, ya que el medicamento puede causar disfunción sistólica ventricular izquierda.
• Las interacciones farmacológicas relacionadas con CYP2C19 requieren aportes de farmacia.
• El asesoramiento es esencial debido a los posibles riesgos de toxicidad fetal.

“La mayoría de la gente tolera esto [drug] Muy bien ”, dijo. Después del período inicial de 12 semanas, el seguimiento se puede reducir a cada 3-6 meses.

“Este es un medicamento indefinido para mucha gente”, dijo Jenkins. Sin embargo, con un costo anual estimado de casi £ 14,000 por paciente, enfatizó la necesidad de un uso inicial cuidadoso.

“En este momento, la indicación es para la obstrucción sintomática y severa de LVOT”, dijo. Sin embargo, “no hay razón a largo plazo por qué esto no debería convertirse en primera línea”.

Si Mavacamten ofrece beneficios para pacientes con HCM sin obstrucción, sigue sin estar claro.

Jenkins ha actuado como consultor de BMS y AstraZeneca. McIntosh no tenía conflictos de intereses que revelar.

Sara Freeman, BSC, MSC, es una periodista médica independiente con sede en Londres, Reino Unido. Ella ha estado reportando para organizaciones especializadas de noticias de salud durante más de 20 años.