El HSE ha aprobado el reembolso de Atidasagene autotemcel, también conocido con el nombre comercial Libmeldy, para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática (MLD).
La MLD es una enfermedad rara que afecta aproximadamente a 1 de cada 40.000 – 160.000 personas. El Ministro dijo que tiene la esperanza de que el acceso a Libmeldy tenga un impacto positivo significativo en las vidas de los niños con esta afección y sus familias.
El año pasado se estimó que cuesta alrededor de 3 millones de euros por paciente.
MLD es una terapia única destinada a corregir la causa subyacente de MLD: un gen defectuoso cuya disfunción conduce a una acumulación de grasa destructiva alrededor de los nervios del niño.
MLD da como resultado una esperanza de vida de entre cinco y ocho años. Donnelly rindió homenaje a las familias que hicieron campaña para que el medicamento estuviera disponible.
El ministro dijo que ahora ha pedido que se agregue una prueba para esta afección al programa de detección de recién nacidos.
“El acceso a este tratamiento ha sido posible gracias a la participación de Irlanda en la Iniciativa Beneluxa, una colaboración entre Bélgica, los Países Bajos, Luxemburgo, Austria e Irlanda”, dijo el Departamento de Salud.
“En esta ocasión, Irlanda participó en una evaluación conjunta de tecnologías sanitarias y una negociación de precios para Libmeldy junto con Bélgica y los Países Bajos.
“El resultado positivo de este procedimiento es un testimonio del potencial de iniciativas de colaboración como Beneluxa, y el Ministro espera con interés una futura cooperación con los socios de Irlanda en Beneluxa”.
Donnelly dijo: “La MLD es una enfermedad rara y devastadora que normalmente tiene consecuencias fatales para el paciente, a menudo un niño.
“Estoy encantado de anunciar la aprobación de Libmeldy para el reembolso en Irlanda. Creo que esto ofrece una nueva esperanza a las familias y proporciona una opción de tratamiento que hasta ahora no había estado disponible.
“Las asociaciones como Beneluxa son fundamentales, especialmente cuando se trata de nuevos medicamentos para enfermedades raras. Abre oportunidades para asegurar un mayor acceso a medicamentos innovadores y con potencial para aumentar su valor.
“Quiero reconocer y elogiar el trabajo de las familias por apoyar y defender incansablemente el acceso a este medicamento, muy especialmente a Les Martin, quien a través de una experiencia profunda y personal comprende tanto el resultado devastador cuando no hay tratamiento disponible, como la esperanza y la vida. impacto cambiante proporcionado por este medicamento”.
El Departamento dijo que “proporcionar medicamentos nuevos e innovadores a los pacientes en Irlanda sigue siendo una prioridad para el Ministro. La financiación específica de casi 100 millones de euros en los últimos tres años ha permitido el acceso a casi 150 nuevos medicamentos o nuevos usos de medicamentos existentes.
“Esta financiación se suma al récord de más de 3.000 millones de euros que se gastaron en medicamentos en 2023.
“Esto representa casi 1 euro de cada 8 euros de financiación pública que se gasta en salud. Para 2024, se ha asignado una financiación adicional de 20 millones de euros para ampliar el acceso del HSE a nuevos medicamentos.
“Además, el Ministro ha dado instrucciones al HSE para que realice al menos 10 millones de euros en eficiencias. Este dinero se reinvertirá luego en nuevos medicamentos, incluidos aquellos con designación huérfana, en beneficio de los pacientes con una enfermedad rara.
“Si bien las enfermedades raras individuales son, por naturaleza, raras, hay más de 6.000 enfermedades raras conocidas. Se estima que el número de personas que viven con una enfermedad rara en Irlanda es 1 de cada 15. Los tratamientos innovadores para estas enfermedades ofrecen una valiosa ayuda a estas personas, y desde 2021 se han puesto a disposición 39 tratamientos de este tipo en Irlanda”.
