Último mes en oncología: resumen de noticias sobre el cáncer de la FDA

El mes pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó tres nuevos medicamentos, cambió la indicación de uno, levantó la suspensión de un ensayo clínico y comenzó una investigación sobre el riesgo de cáncer de sangre derivado de la terapia génica del pájaro azul, entre otras cosas.

Aquí hay una instantánea de lo que sucedió en noviembre.

Nuevas drogas

1. La FDA ha aprobado obecabtagene autoleucel u obe-cel (AUTO1, Autolus Therapeutics), para tratar células B adultas en recaída o refractarias leucemia linfoblástica aguda (TODO).

La aprobación de la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigido a CD19 se basó en los hallazgos de eficacia y seguridad del estudio abierto de un solo brazo. estudio FÉLIX. Entre los 65 pacientes evaluables en cuanto a eficacia, 27 pacientes (42%) lograron una respuesta completa en 3 meses, y la duración media de la respuesta completa lograda en 3 meses fue de 14,1 meses.

La información de prescripción incluye una advertencia en recuadro para el síndrome de liberación de citocinas, el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias y las neoplasias malignas de células T. El síndrome de liberación de citocinas se produjo en el 75 % de los pacientes en general, el 3 % de los cuales fueron de grado 3, y se produjeron toxicidades neurológicas en el 64 % de los pacientes, el 12 % de los cuales fueron de grado 3 o superior.

2. La FDA ha revimenib aprobado (Revuforj, Syndax Pharmaceuticals) para tratar la leucemia aguda recidivante o refractaria con una translocación del gen KMT2A en pacientes adultos y pacientes pediátricos de 1 año o más. La aprobación del inhibidor oral de menina de molécula pequeña se basó en un ensayo abierto de un solo grupo con 104 pacientes adultos y pediátricos con la mutación. La tasa de remisión completa más remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 21,2% y tuvo una duración media de 6,4 meses.

3. La FDA ha zanidatamab aprobado (Ziihera, Jazz Pharmaceuticals, Inc) como monoterapia para el cáncer de vías biliares HER2 positivo, irresecable o metastásico previamente tratado, detectado mediante una prueba aprobada por la FDA. Esta aprobación convierte al anticuerpo biespecífico en el primer tratamiento dirigido a HER2 que lleva la indicación.

La aprobación se basó en un estudio abierto de un solo grupo que encontró una tasa de respuesta objetiva del 52 % y una duración media de la respuesta de 14,9 meses en una población de 62 pacientes. La información de prescripción contiene un recuadro de advertencia sobre toxicidad embriofetal.

Nuevas formulaciones

La FDA aprobó una formulación líquida de imatinib (Imkeldi, Shorla Oncology) para tratar la leucemia y otros cánceres. El inhibidor de la tirosina quinasa se aprobó por primera vez en una formulación en tableta con el nombre comercial Gleevec (Novartis) en mayo de 2001. La nueva formulación líquida con sabor a fresa no requiere refrigeración y debería ayudar a los pacientes que tienen “dificultad para tragar o requieren una dosificación adaptada a la superficie corporal”, dijo Shorla Oncology en un presione soltar. Imatinib lleva Indicaciones para numerosos tipos de cáncer.incluida la leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo y la LLA, así como el síndrome mielodisplásico/enfermedad mieloproliferativa y los tumores gastrointestinales.

Etiqueta cambiada

Etiquetado del medicamento para el fosfato de fludarabina será actualizado para reflejar indicaciones e información de dosificación nuevas y revisadas. El nuevo etiquetado, aprobado por la FDA bajo el Renovación del Proyecto iniciativa, que actualiza el etiquetado de ciertos medicamentos oncológicos más antiguos, señalará que la inyección de fosfato de fludarabina está aprobada como parte de una combinación de tratamiento para adultos con leucemia linfocítica crónica (LLC) de células B, así como para adultos con LLC de células B que no no responden o cuya enfermedad progresa durante el tratamiento con al menos un régimen que contenga un agente alquilante. Se incluirá la dosis recomendada para su uso en combinación con ciclofosfamida y rituximab. Y el recuadro de advertencia, que cita un riesgo de toxicidad para el sistema nervioso central, anemia hemolítica y toxicidad pulmonar, se eliminará y se incorporará a la sección Advertencias y Precauciones.

Sonda de la FDA

La FDA está considerando acción regulatoria sobre la terapia génica Skysona (elivaldogene autotemcel o eli-cel) de bluebird bio, ya que han surgido más informes de cánceres de sangre en pacientes que recibieron la terapia como parte de ensayos clínicos.

Skysona era aprobado en 2022 para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral, un trastorno neurológico poco común que ocurre típicamente en niños de 3 a 12 años. La información de prescripción ya incluye una advertencia sobre el cáncer de sangre, pero en un comunicado del 27 de noviembre avisola FDA dijo que informes adicionales de neoplasias hematológicas provocaron una evaluación de la necesidad de tomar medidas adicionales. Se deben considerar terapias alternativas, anotó la agencia.

Retenciones de ensayos clínicos

La FDA ha levantado las suspensiones clínicas relacionadas con las instalaciones de fabricación en los ensayos de tres productos autólogos de células T con CAR que está desarrollando CARsgen Therapeutics Holdings Limited para tratar neoplasias malignas hematológicas y tumores sólidos. Los productos de células T con CAR son zevorcabtagene autoleucel (zevor-cel, CT053), satricabtagene autoleucel (satri-cel, CT041) y CT071.

Una inspección de las instalaciones de la compañía en Durham, Carolina del Norte, en diciembre de 2023, condujo a las retenciones. En ese momento, la empresa prometido una revisión exhaustiva y resolución de problemas de fabricación.

Contratiempos en los ensayos clínicos

El estudio de fase 3 SKYSCRAPER-01 que evalúa tiragolumab (Genentech) más atezolizumab (Tecentriq, Roche) versus atezolizumab solo para tratar el cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado o metastásico no alcanzó su criterio de valoración principal de supervivencia general en el análisis final, anunció Roche.