“Si bien este es un momento difícil para la comunidad de ELA, alcanzamos este camino a seguir en asociación con las partes interesadas que se verán afectadas y en línea con nuestro firme compromiso con las personas que viven con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas”, Joshua Cohen y Justin Klee, los dos directores ejecutivos de la compañía, dijeron en un declaración.
La aprobación de Relvyrio por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en 2022 generó controversia porque se basó en un único ensayo clínico, y el personal de la FDA y expertos externos cuestionaron la eficacia del medicamento. Un ensayo más amplio cuyos resultados se publicaron el mes pasado. presentado el beneficio para los pacientes ni siquiera fue tan confiable como lanzar una moneda al aire. La empresa perdió instantáneamente el 80 por ciento de su valor en bolsa.
Alrededor de 6.000 personas al año en Estados Unidos son diagnosticadas con ELA, a menudo llamada enfermedad de Lou Gehrig, que mata al cerrar progresivamente la capacidad del cuerpo para moverse, hablar y eventualmente respirar. No existe una cura conocida.
La decisión de la empresa de retirar voluntariamente Relvyrio del mercado es poco común. Un bronceado reunión de la FDA En 2022, un miembro del panel de expertos de la agencia se mostró escéptico sobre la perspectiva de retirar el medicamento del mercado si resultaba que no funcionaba, y dijo que la FDA subestimó la complejidad y la probabilidad de hacerlo.
“Francamente, no estoy seguro de que esto haya ocurrido alguna vez, aunque es cierto que en casos raros, los propios fabricantes han tomado la decisión de hacerlo”, dijo en ese momento el internista de la Universidad Johns Hopkins, Caleb Alexander.
Amylyx tomó la decisión correcta, dijo Alexander Miércoles. “El caso también es un recordatorio de los estándares que tenemos para el acceso al mercado y los riesgos de diluir estos estándares basándose en factores distintos a la evidencia científica”, dijo.
La Asociación ALS también elogió el anuncio del miércoles. “Felicitamos a Amylyx por sacar a Relyvrio del mercado, al mismo tiempo que garantizamos que las personas que viven con ELA puedan acceder al medicamento si creen que les está ayudando”, dijo el grupo en un comunicado.
Amylyx, fundada por Klee y Cohen cuando eran estudiantes en la Universidad de Brown, había sido una éxito improbable. La compañía obtuvo la aprobación de la FDA en 2022 gracias a un único ensayo que encontró que Relyvrio ralentizó la tasa de deterioro, en comparación con un placebo, en actividades como caminar y hablar. Un análisis de datos posterior también encontró que los participantes que tomaron el medicamento vivieron un promedio de 10 meses más que el grupo de control.
Las ventas de Relyvrio generaron alrededor de 380 millones de dólares en ingresos el año pasado. En un momento, Amylyx tuvo una capitalización de mercado superior a los mil millones de dólares.
En la mayoría de los casos, la FDA exige más evidencia (dos ensayos que proporcionen datos convincentes) para aprobar un medicamento. Pero también ejerce cierta flexibilidad, teniendo en cuenta la gravedad de la enfermedad y la idoneidad de los tratamientos existentes.
El miércoles, Amylyx dijo que continuaría estudiando los resultados de su fallido ensayo más amplio para informar futuras investigaciones sobre la ELA. Continúa desarrollando otro fármaco contra la ELA, pero su principal fármaco candidato ahora es el síndrome de Wolfram, un trastorno hereditario que causa diabetes.
2024-04-04 15:43:28
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