La empresa de biotecnología Prime Medicine recibió luz verde del regulador para comenzar a probar su candidato de edición genética de próxima generación en humanos. En 29 de abrilla Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó la solicitud de nuevo medicamento en investigación de la biotecnología, lo que le da a Prime el visto bueno para probar su primer producto candidato, PM359, en un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes pediátricos y adultos con enfermedad de granulomatosis crónica (CGD). ).
La CGD es una inmunodeficiencia rara causada por mutaciones en genes que afectan la función de los fagocitos al comprometer la producción de nicotinamida adenina dinucleótido fosfato (NADPH) y la capacidad de las células para producir especies reactivas de oxígeno que matan patógenos. Esto hace que los pacientes sean susceptibles a infecciones bacterianas y fúngicas graves que ponen en peligro su vida. Los trasplantes de células madre hematopoyéticas son la única cura definitiva para la EGC.
2024-05-17 02:00:00
#FDA #autoriza #los #editores #principales #realizar #pruebas #humanos,