Pfizer informa muerte de paciente en estudio de terapia génica Duchenne

El ensayo de terapia génica de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne resultó en la muerte de un paciente joven. Archivo | Crédito de la foto: Reuters

Un joven paciente murió por un paro cardíaco tras recibir el experimental de Pfizer terapia de genes se está probando en un ensayo en etapa intermedia para un trastorno de desgaste muscular llamado distrofia muscular de Duchenne (DMD), dijo el fabricante de medicamentos. Reuters el 7 de mayo.

“Se informó un evento adverso grave y fatal como un paro cardíaco en un participante en el estudio DAYLIGHT de fase 2”, dijo un portavoz de la compañía. Reuters en una respuesta enviada por correo electrónico.

El ensayo está probando a niños de dos a tres años de edad con distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético de desgaste muscular en el que la mayoría de los pacientes carecen de la proteína distrofina que mantiene los músculos intactos. Se estima que el trastorno afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo.

“El paciente recibió la terapia génica en investigación, fordadistrogene movaparvovec, a principios de 2023”, según una declaración de una carta comunitaria atribuida al equipo de terapia génica DMD del fabricante de medicamentos y publicada por un grupo de defensa sin fines de lucro.

Pfizer no respondió de inmediato a una Reuters Solicitud de confirmación de la carta comunitaria atribuida a la empresa.

Todos los participantes serán seguidos en el estudio, durante cinco años después del tratamiento con terapia génica, iniciado en agosto de 2022 y cuya finalización se estima a principios de 2029, según información actualizada por la empresa en un registro de ensayos clínicos.

La compañía dijo que, junto con el comité externo independiente de monitoreo de datos, está en el proceso de revisar los datos para comprender la causa potencial.

El candidato a terapia génica también se está probando en otro estudio de DMD en etapa avanzada, llamado CIFFREO, en pacientes de niños de 4 a menos de 8 años de edad, según las actualizaciones en proceso en el sitio web del fabricante de medicamentos.

“No hay ningún impacto en nuestra expectativa de obtener resultados en la última etapa”, dijo la compañía. Reuters en su correo electrónico.

“Prevemos comenzar potencialmente el análisis primario del ensayo CIFFREO de fase 3 de fordadistrogene movaparvovec a finales de este mes y compartir los resultados de primera línea relativamente pronto”, añadió.