Este mes, ha habido mucho entusiasmo en el mundo médico por la aprobación otorgada a tratamientos para enfermedades que se basan en la edición del genoma. ¿De qué se trata todo esto? En 2020, el Premio Nobel de Química fue otorgado a dos científicas, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, por su descubrimiento de lo que es esencialmente una tijera genética, una herramienta que permite a los científicos cortar sitios específicos del ADN de un ser humano o editarlo. , realizando cambios menores.
Esta herramienta, conocida como sistema CRISPR/Cas9, abrió oportunidades para tratar ciertos trastornos genéticos o hereditarios. Dos de ellos son enfermedades sanguíneas, la beta talasemia y la anemia falciforme, que hasta ahora sólo podían curarse mediante trasplantes de médula ósea. Ahora, potencialmente pueden curarse editando los propios genes del paciente.
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En el presupuesto de la Unión de este año, la Ministra de Finanzas, Nirmala Sitharaman, había anunciado una misión para eliminar la anemia falciforme para 2047. India es el segundo país más afectado en términos de nacimientos previstos con anemia falciforme.
Por más emocionantes que parezcan estos nuevos desarrollos, probablemente serán extremadamente costosos y, por lo tanto, probablemente inasequibles para muchos. Además, en la actualidad los ensayos clínicos solo han evaluado a un pequeño número de pacientes durante períodos relativamente cortos y existe la necesidad de monitorear constantemente la seguridad y eficacia de estas terapias.
Entonces, ¿qué implica exactamente la edición del genoma? ¿Se puede ampliar su potencial para tratar muchas más enfermedades? ¿Qué nos espera en el futuro en este campo? ¿Cuáles son las preocupaciones que rodean esto? ¿Podrían las modificaciones genéticas tener consecuencias no deseadas?
Invitado: Dr. Vinod Scaria, consultor principal de la Vishwanath Cancer Care Foundation y profesor adjunto del Instituto Indio de Tecnología de Kanpur.
Anfitrión: Zubeda Hamid
Editado por Sharmada Venkatasubramanian.
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2023-12-22 12:53:53
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