Les Wood, de 68 años, de Thorne, South Yorkshire, a quien se le diagnosticó MND hace 10 años y participó por primera vez en el ensayo de fase tres en 2016, dijo: “Después de 12 meses de tomar el medicamento, podía caminar en la casa sin bastones”. , Pude dejar algunos de mis analgésicos y me sentí mucho mejor conmigo mismo.
“La MND es una enfermedad progresiva, por lo que, aunque mis síntomas han seguido empeorando, no estaría sin el medicamento y la diferencia que sé que ha marcado en mi calidad de vida.
“No solo nos da esperanza, te da esperanza para el futuro de muchas personas, mi propia familia también, porque la enfermedad de la neurona motora es familiar en mi caso”.
Los investigadores han estado examinando de cerca la seguridad y eficacia de tofersen durante los ensayos clínicos, financiados por Biogen, la compañía de biotecnología, y en los que participaron 108 pacientes de 32 sitios en 10 países.
Todos los pacientes tenían el gen SOD1 defectuoso, donde se crea una versión “mal plegada” de la proteína, lo que da lugar a la afección en uno de cada 50 portadores.
En el ensayo, 72 participantes, o dos tercios, fueron asignados al azar para recibir ocho dosis de tofersen durante un período de 24 semanas, mientras que los 36 restantes recibieron ocho dosis de un placebo.
Todos los participantes fueron evaluados a las 28 semanas para medir la función motora en cuatro áreas: tragar y hablar, respirar, habilidades motoras finas y habilidades motoras gruesas.
Los resultados mostraron que los pacientes reportaron una mejor movilidad y función pulmonar después de 12 meses. También se observaron mejoras en los biomarcadores de MND en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes a los seis meses.
Chris McDermott, profesor de neurología traslacional en el Instituto de Neurociencia Traslacional de Sheffield y coautor del estudio, dijo: “Hemos aprendido mucho al realizar este ensayo clínico que nos ayudará a realizar ensayos clínicos más inteligentes y rápidos en el futuro”.
Los efectos secundarios de Tofersen incluyeron dolores de cabeza leves temporales y algunas molestias debido a que se inserta una aguja en la parte inferior de la médula espinal para administrar el medicamento.