El ataque a un fármaco contra la enfermedad de Alzheimer

La tienda de políticas de salud Altarum proyectó la semana pasada que Aduhelm aumentaría el gasto en medicamentos recetados en más de un 8% a mediados de la década. Los sabios del bombo publicitario de Axios: “El nuevo tratamiento para el Alzheimer de Biogen podría ser el escenario de gasto de medicamentos de pesadilla de los expertos: un producto extremadamente caro para el que millones de pacientes desesperados podrían ser elegibles, y puede que ni siquiera funcione”. Tenga en cuenta la reverencia a los “expertos”.

Nadie ha dicho que Aduhelm sea una cura, pero es el primer tratamiento después de cientos de fracasos que ha mostrado evidencia en ensayos clínicos de eliminar la placa amiloide, un sello distintivo de la enfermedad, y ralentizar el deterioro cognitivo.

Los críticos tienen razón en que no está claro que el amiloide cause la enfermedad de Alzheimer. Pero la principal hipótesis de la investigación es que una acumulación de placa amiloide dañina en el cerebro desencadena una cascada de cambios químicos que interfieren con la comunicación neuronal y provocan la pérdida del cerebro. Los críticos también señalan que unas dos docenas de medicamentos destinados a eliminar el amiloide no han logrado afectar de manera significativa el curso de la enfermedad.

Sin embargo, muchos ensayos no habían examinado adecuadamente a los pacientes para asegurarse de que tuvieran Alzheimer. También se probaron algunos medicamentos en pacientes en etapa avanzada que tenían pérdida cerebral irreversible. Y algunos no lograron eliminar el amiloide porque no se dirigieron a las moléculas correctas en el cerebro.

Biogen aprendió de estos fracasos y la FDA señaló que Aduhelm fue el primer fármaco en mostrar una “prueba de concepto” en un ensayo en etapa inicial que la eliminación de amiloide podría retrasar el declive. Esto fue respaldado por un ensayo de fase 3 en el que los pacientes que recibieron la dosis más alta mostraron de un 25% a un 28% menos de deterioro de la memoria y resolución de problemas en comparación con el grupo de placebo después de 78 semanas.

Los críticos apuntan al segundo ensayo de fase 3 de Biogen en el que los pacientes no parecieron beneficiarse. Pero los juicios no fueron idénticos. Los pacientes del ensayo negativo recibieron la dosis más alta durante menos tiempo. Los críticos de Aduhelm ignoran estas complejidades, pero el trabajo de la FDA es revisar la totalidad de la evidencia.

La FDA aprobó Aduhelm bajo su programa de aprobación acelerada, que el Congreso autorizó formalmente en 2012 para brindar a los pacientes acceso temprano a medicamentos que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no satisfecha. En lugar de cumplir con un criterio de valoración principal, como prolongar la esperanza de vida, los medicamentos deben cumplir simplemente con un “criterio de valoración sustituto”, como reducir el tamaño del tumor.

La FDA aprobó Aduhelm porque redujo significativamente el amiloide. Muchos de los críticos de Aduhelm entre la multitud de salud pública han criticado el programa de aprobación acelerada de la FDA durante años. No creen que deban aprobarse medicamentos con beneficios incrementales.

“Si la presión de los fabricantes de medicamentos y sus cabilderos obliga a los administradores de la FDA a continuar flexibilizando sus estándares, necesitamos una nueva organización para revisar las aprobaciones de medicamentos y hacer evaluaciones basadas en evidencia de su impacto clínico, como lo hacen otros países”, dos directores de Harvard Medical School Program on Regulation escribió en el New York Times la semana pasada.

Pero la FDA consideró el impacto clínico de Aduhelm. Lo que no consideró fue el impacto financiero, como hacen muchos otros países. Sin embargo, un estudio de 2017 realizado por Partnership for Health Analytic Research encontró que las predicciones previas al lanzamiento de las ventas de nuevos medicamentos en promedio se inflaron 5.5 veces.

Una razón es que la competencia de nuevas terapias a menudo reduce los costos. La guerra de precios de los medicamentos en la última década entre Gilead y AbbVie provocó que los precios netos del tratamiento contra la hepatitis C cayeran casi un 80%. La competencia también puede ocurrir con los tratamientos para la enfermedad de Alzheimer, ya que varias terapias que se han mostrado prometedoras en ensayos clínicos tienen como objetivo buscar la aprobación en los próximos años. Si Aduhelm no resulta eficaz, los médicos no lo recetarán.

Los investigadores también aprenderán más sobre la enfermedad a partir de cómo responden los pacientes a Aduhelm. Se espera que el Alzheimer y otros tipos de demencia le cuesten a la nación $ 355 mil millones este año. Si Aduhelm retrasa la progresión de la enfermedad en algunos pacientes incluso uno o dos años, ahorrará decenas de miles de millones de dólares en Medicaid, atención domiciliaria y otros costos de salud.

La hostilidad hacia Aduhelm ilustra el paternalismo sanitario de los progresistas estadounidenses. Creen que gastamos demasiado dinero en personas mayores. Quieren poner al gobierno a cargo de pagar toda la atención médica, y luego poner a “expertos” a cargo de determinar qué tratamientos pueden recibir los pacientes para que los ancianos puedan pasar la noche con tranquilidad.