LONDRES — El regulador de medicamentos de Gran Bretaña ha autorizado el primer tratamiento de terapia génica del mundo para la anemia de células falciformes, en una medida que podría ofrecer alivio a miles de personas que padecen esta enfermedad paralizante en el Reino Unido.
En un comunicado el jueves, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Atención Médica dijo que aprobó Casgevy, el primer medicamento autorizado que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR, que le valió a sus fabricantes un premio Nobel en 2020.
La agencia aprobó el tratamiento para pacientes con anemia de células falciformes y talasemia de 12 años o más. Casgevy es fabricado por Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. y CRISPR Therapeutics. Hasta la fecha, los trasplantes de médula ósea, un procedimiento extremadamente arduo que conlleva efectos secundarios muy desagradables, han sido el único tratamiento duradero.
“El futuro de las curas que cambian la vida reside en la tecnología basada en CRISPR (edición genética)”, dijo la Dra. Helen O’Neill del University College London.
“El uso de la palabra ‘cura’ en relación con la anemia de células falciformes o la talasemia ha sido, hasta ahora, incompatible”, dijo en un comunicado, calificando la aprobación de la terapia génica por parte de la MHRA como “un momento positivo en la historia”.
Tanto la anemia de células falciformes como la talasemia son causadas por errores en los genes que transportan la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno.
En las personas con anemia falciforme, que es particularmente común en personas de origen africano o caribeño, una mutación genética hace que las células adquieran forma de media luna, lo que puede bloquear el flujo sanguíneo y causar un dolor insoportable, daño a los órganos, derrames cerebrales y otros problemas.
En las personas con talasemia, la mutación genética puede causar anemia grave y los pacientes suelen necesitar transfusiones de sangre cada pocas semanas, así como inyecciones y medicamentos durante toda su vida. La talasemia afecta predominantemente a personas de ascendencia del sur de Asia, el sudeste asiático y el Medio Oriente.
El nuevo medicamento, Casgevy, actúa atacando el gen problemático de las células madre de la médula ósea del paciente para que el cuerpo pueda producir hemoglobina que funcione correctamente. Los médicos toman células madre de la médula ósea del paciente y utilizan técnicas de edición genética en un laboratorio para reparar el gen. Luego, las células se vuelven a infundir en el paciente para un tratamiento permanente.
El regulador británico dijo que su decisión de autorizar la terapia genética para la anemia de células falciformes se basó en un estudio realizado en 29 pacientes, de los cuales 28 informaron no haber tenido problemas de dolor severo durante al menos un año después de haber sido tratados. En el estudio de la talasemia, 39 de 42 pacientes que recibieron la terapia no necesitaron una transfusión de glóbulos rojos durante al menos un año después.
Los tratamientos de terapia génica suelen costar miles de dólares y los expertos han expresado anteriormente su preocupación de que podrían permanecer fuera del alcance de las personas que más necesitan el tratamiento. Vertex Pharmaceuticals dijo que aún no habían establecido un precio para el tratamiento en Gran Bretaña y que estaban trabajando con las autoridades sanitarias “para asegurar el reembolso y el acceso de los pacientes elegibles lo más rápido posible”.
Los medicamentos y tratamientos en Gran Bretaña deben ser recomendados por un organismo de control gubernamental antes de que estén disponibles gratuitamente para los pacientes en el país. cuidado de la salud sistema.
Actualmente, Casgevy está siendo revisado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.; Se espera que la agencia tome una decisión a principios del próximo mes, antes de considerar otra terapia genética de células falciformes.
Millones de personas en todo el mundo, incluidas unas 100.000 en Estados Unidos, padecen la enfermedad de células falciformes. Ocurre con mayor frecuencia entre personas de lugares donde la malaria es o era común, como África y la India, y también es más común en ciertos grupos étnicos, como personas de ascendencia africana, del Medio Oriente e india. Los científicos creen que ser portador del rasgo de células falciformes ayuda a proteger contra la malaria grave.
__
El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe el apoyo del Grupo de Medios Educativos y de Ciencia del Instituto Médico Howard Hughes. La AP es la única responsable de todo el contenido.
2023-11-16 13:18:37
#Reino #Unido #convierte #primer #país #aprobar #tratamiento #terapia #génica #para #anemia #falciforme #talasemia,