La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó danicopan (Voydeya, AstraZeneca) como terapia complementaria para tratar la hemólisis extravascular en adultos que reciben ravulizumab o eculizumab para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), según un presione soltar de AstraZeneca.
La HPN es un trastorno sanguíneo poco común que afecta a entre 1 y 10 personas por millón. Esta afección, que elimina los glóbulos rojos y provoca coágulos sanguíneos y deterioro de la función de la médula ósea, puede provocar enfermedades potencialmente mortales. anemia, trombosis y disfunción de la médula ósea. Aproximadamente la mitad de las personas con esta afección morir por complicaciones trombóticas.
Ravulizumab y eculizumab, también fabricados por AstraZeneca, inhiben la destrucción de los glóbulos rojos. Sin embargo, entre el 10% y el 20% de los pacientes tratados con infusiones de anticuerpos experimentan una hemólisis extravascular significativa, en la que estos glóbulos rojos supervivientes son eliminados por el bazo y el hígado. La hemólisis extravascular puede provocar anemia continua, lo que puede llevar a los pacientes a requerir transfusiones de sangre.
Danicopan, un inhibidor del factor D del complemento oral en investigación, primero en su clase, está diseñado para controlar la hemólisis intravascular y prevenir la hemólisis extravascular.
La aprobación de la medicación oral se basó en la ensayo ALPHA de fase 3 en 63 pacientes con HPN que recibieron ravulizumab o eculizumab y experimentaron hemólisis extravascular significativa. Estos pacientes fueron asignados al azar 2:1 a danicopan o placebo.
El complemento de Danicopan mejoró significativamente las concentraciones de hemoglobina a las 12 semanas (los mínimos cuadrados significan una mejora desde el inicio: 2,94 g/dL con danicopan frente a 0,50 g/dL con placebo) e hizo que las transfusiones fueran menos probables.
Dolor de cabezanáuseas, artralgias y diarrea fueron los efectos secundarios más comunes surgidos durante el tratamiento. Se incluyeron eventos adversos graves en el grupo de danicopan. colecistitis y COVID-19 en un paciente cada uno.
Danicopan lleva un advertencia de caja negra de infecciones graves y está disponible únicamente a través de un programa de Estrategia de Mitigación y Evaluación de Riesgos.
M. Alexander Otto es asistente médico con una maestría en ciencias médicas y un título en periodismo de Newhouse. Es un periodista médico galardonado que trabajó para varios medios de comunicación importantes antes de unirse. Noticias médicas de Medscape. Alex también es becario de Periodismo Científico Knight del MIT. Correo electrónico: [email protected]
2024-04-02 15:10:42
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