La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el pemigatinib (Pemazyre), un inhibidor selectivo del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos, para adultos con neoplasias mieloides/linfoides recidivantes o refractarias con FGFR1 reordenamiento.
La aprobación sigue a la revisión prioritaria de una Solicitud de Medicamento Nuevo complementaria presentada por el fabricante de medicamentos, Incyte, y marca la segunda indicación para pemigatinib. El fármaco recibió previamente la aprobación acelerada de la FDA en 2020 para adultos con colangiocarcinoma metastásico o localmente avanzado no resecable previamente tratado con FGFR2 fusión u otro reordenamiento.
Neoplasias mieloides/linfoides (MLN) con FGFR1 El reordenamiento son cánceres de sangre raros y agresivos que afectan a menos de 1 de cada 100,000 personas en los EE. UU., explica la compañía en un comunicado de prensa, y señala que el pemigatinib es el primer y único tratamiento dirigido disponible para esta afección.
“La aprobación de Pemazyre representa un importante avance en el tratamiento de las personas que viven con MLN con FGFR1 reordenamiento que actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas”, dice el director ejecutivo de Incyte, Hervé Hoppenot, en el comunicado de prensa.
La decisión de la FDA se basó en los datos del estudio multicéntrico, abierto, de fase 2 FIGHT-203 de 28 pacientes con MLN recidivantes o refractarios con FGFR1 reordenamiento que recayeron después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) o después de una terapia modificadora de la enfermedad, o que no eran candidatos para esos tratamientos. Los resultados provisionales del estudio se publicaron en la revista Sangre pasado noviembre.
Según Incyte, los resultados finales mostraron una tasa de respuesta completa general del 79 %. Entre 18 pacientes con compromiso de fase crónica de la médula ósea con o sin enfermedad extramedular, el 78% logró una respuesta completa. Además, 2 de 4 pacientes con fase blástica en la médula con o sin enfermedad extramedular lograron una respuesta completa, al igual que 1 de 3 pacientes con enfermedad extramedular solamente.
La alta tasa de respuestas completas en estos pacientes “es clínicamente significativa, especialmente a la luz de la falta de estas respuestas específicas con los tratamientos de primera línea existentes”, dijo el investigador principal Srdan Verstovsek, MD, PhD, del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas. , Houston, dice en el comunicado.
Los participantes del estudio recibieron 13,5 mg de pemigatinib una vez al día en ciclos de 21 días, ya sea en un programa continuo o en un programa intermitente con 14 días, 7 días de descanso, hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable, o hasta que los pacientes fueran elegibles para recibir HSCT alogénico. .
El programa de dosificación continua es la dosis inicial recomendada aprobada para uso en pacientes con NLM con FGFR1 reordenamiento.
Los eventos adversos comunes incluyeron hiperfosfatemia (74 %), toxicidad en las uñas (62 %), alopecia (59 %), estomatitis (53 %), diarrea (50 %), ojo seco (50 %), fatiga (44 %), sarpullido ( 35%), dolor abdominal (35%), anemia (35%), estreñimiento (32%) y xerostomía/boca seca (32%). En 20 pacientes que recibieron la dosis continua recomendada, se produjeron reacciones adversas que requirieron la interrupción de la dosis en el 80 % de los pacientes.
Incyte alienta la notificación de efectos secundarios negativos a MedWatch o llamando al 1-800-FDA-1088 oa la compañía al 1-855-463-3463.
Sharon Worcester, MA, es una periodista médica galardonada con sede en Birmingham, Alabama, que escribe para Medscape, MDedge y otros sitios afiliados. Actualmente cubre oncología, pero también ha escrito sobre una variedad de otras especialidades médicas y temas de atención médica. Ella puede ser contactada en [email protected] o en Twitter: @SW_MedReportero
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