La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido una Autorización de mercadeo a Novartis Europharm para Error (iptacopan) para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que tienen anemia hemolítica.
La decisión fue aclamada como un primer paso para permitir el acceso de los pacientes en los países de la Unión Europea tras una reunión del 21 de marzo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).
La HPN es un trastorno genético poco común, debilitante y potencialmente mortal que causa anemia hemolítica. Los síntomas de la enfermedad incluyen fatiga, dolor corporal, coágulos de sangre, sangrado y dificultad para respirar. El tratamiento estándar son los anticuerpos monoclonales anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) mediante infusión subcutánea o intravenosa. Sin embargo, una minoría de pacientes con HPN que reciben tratamiento con estos inhibidores del complemento presentan anemia hemolítica residual y requieren transfusiones de glóbulos rojos.
El principio activo de Fabhalta es iptacopan, un inhibidor del complemento proximal. Iptacopan se dirige al factor B para inhibir selectivamente la vía alternativa del complemento y controlar tanto la hemólisis extravascular mediada por C3 como la hemólisis intravascular mediada por el complemento terminal.
Resultados superiores en los ensayos de fase 3
La decisión de conceder una autorización de comercialización se tomó tras una revisión de dos ensayos de fase 3. El estudio principal fue un ensayo aleatorizado, abierto y con comparación activa en el que participaron 97 pacientes con HPN que presentaban anemia residual a pesar de haber recibido tratamiento con anticuerpos monoclonales anti-C5 durante los 6 meses anteriores. De los participantes del ensayo, 62 recibieron monoterapia con iptacopan y 35 continuaron su régimen anti-C5 durante 24 semanas.
Se encontró que el tratamiento con Fabhalta era significativamente superior al régimen anti-C5: 51 de 60 pacientes que pudieron ser evaluados lograron una mejoría de la hemoglobina (≥ 2 g/dL) y 42 lograron niveles sostenidos de hemoglobina (≥ 12 g/dL) sin transfusión. , en comparación con ningún paciente que continuó el tratamiento con anticuerpos monoclonales anti-C5. Además, 59 de 62 pacientes tratados con Fabhalta no necesitaron transfusiones de sangre entre el día 14 y el día 168, en comparación con 14 de 35 pacientes en el grupo anti-C5.
El segundo ensayo fue un estudio de un solo grupo en el que participaron 40 pacientes con HPN que no habían sido tratados previamente con un inhibidor del complemento. Después del tratamiento con Fabhalta, 31 de 33 pacientes que pudieron ser evaluados lograron una mejora de la hemoglobina (≥ 2 g/dl) en la semana 24, mientras que 19 lograron niveles sostenidos de hemoglobina (≥ 12 g/dl) sin transfusión.
Los efectos secundarios más comunes de Fabhalta son infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabezay diarrea.
El CHMP destacó que Fabhalta debe ser prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con trastornos hematológicos.
Fabhalta recibió apoyo a través del esquema de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la EMA, que brinda apoyo regulatorio para medicamentos prometedores con potencial para abordar necesidades médicas no satisfechas. La recomendación del CHMP ha sido enviada a la Comisión Europea para una decisión final.
Novartis dijo en un declaración de la empresa el 22 de marzo que, si se aprueba, Fabhalta sería la primera monoterapia oral disponible para pacientes con HPN en Europa.
2024-03-22 16:19:54
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