La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado givinostato (Duvyzat) para el tratamiento de Distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 6 años o más.
Givinostat, un inhibidor de la histona desacetilasa, es el primer fármaco no esteroideo aprobado para tratar a pacientes con todas las variantes genéticas de DMD. Funciona dirigiéndose a los procesos patógenos para reducir la inflamación y la pérdida de músculo, explicó la FDA en un comunicado de prensa anunciando la aprobación del medicamento.
Givinostat se administra dos veces al día con las comidas. La dosis recomendada se basa en el peso corporal.
“La DMD niega la oportunidad de una vida saludable a los niños afectados. Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento para ayudar a reducir la carga de esta enfermedad progresiva y devastadora para las personas afectadas por la DMD, independientemente de la mutación genética”, dijo Emily Freilich, MD, con el Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo en el comunicado.
La aprobación se basó en los hallazgos del ensayo de fase 3 EPIDYS, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Givinostat, en un contexto de tratamiento estándar con corticosteroides, produjo beneficios estadística y clínicamente significativos en niños ambulatorios con DMD en comparación con placebo, incluida una reducción de la disminución de la función y la fuerza muscular.
Aunque los resultados en la evaluación de subir cuatro escaleras desde el inicio hasta las 72 semanas, el criterio de valoración principal del ensayo, empeoraron tanto en el grupo de tratamiento como en el de placebo, la disminución fue significativamente menor con givinostat, como se informó por Noticias médicas de Medscape.
Potencial para la terapia combinada
“Existe una tremenda necesidad insatisfecha de nuevas terapias para la DMD que puedan lograr beneficios significativos para una amplia gama de pacientes”, afirmó en un comunicado de prensa de la empresa el investigador del estudio, Craig M. McDonald, MD, de UC Davis Health. “El mecanismo de acción único de Duvyzat ha demostrado un perfil positivo de riesgo/beneficio y la capacidad de retrasar la progresión de la enfermedad, respaldando su potencial para convertirse en un componente clave del estándar de atención para las personas que viven con DMD”.
La aprobación de givinostat “proporciona otra opción de tratamiento importante” para las personas que viven con DMD”, dijo en una declaración separada Sharon Hesterlee, PhD, directora de investigación de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA).
Givinostat funciona de manera diferente a los tratamientos convencionales para la DMD, lo que sugiere que “la combinación de este nuevo fármaco con otras terapias puede mejorar aún más las vidas de nuestros pacientes que viven con DMD”, añadió el director médico de la MDA, Barry Byrne, MD, PhD.
Los efectos secundarios más comunes del givinostat son diarreadolor abdominal, disminución de plaquetas potencialmente conduciendo a un aumento del sangrado, náuseas/vómitos, un aumento en triglicéridosy fiebre.
La información de prescripción aconseja a los médicos evaluar los recuentos de plaquetas y triglicéridos del paciente antes de recetar givinostat. Pacientes con un recuento de plaquetas < 50 × 109 células/L no deben tomar el medicamento. Se deben controlar los recuentos de plaquetas y los niveles de triglicéridos según lo recomendado durante el tratamiento para determinar si es necesario realizar cambios en la dosis. También pueden ser necesarias modificaciones de la dosis para la diarrea moderada o grave.
Givinostat puede causar una prolongación del QTc, y los pacientes que toman ciertos medicamentos que también causan una prolongación del QTc y aquellos que tienen ciertos tipos de enfermedades cardíacas deben evitar tomar givinostat.
La FDA aceptó la solicitud de nuevo medicamento de la compañía y otorgó una revisión prioritaria para givinostat en junio de 2023. Italfarmaco anunció en noviembre que la fecha original de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados, fijada para el 21 de diciembre, se extendió hasta el 21 de marzo para permitir a la agencia más tiempo para revisar. datos presentados por la empresa.
Lleno información de prescripción y un guía de medicación están disponibles en línea.
2024-03-22 16:51:18
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