WASHINGTON — Un fármaco experimental observado de cerca para la enfermedad de Lou Gehrig recibió una segunda revisión inusual por parte de los reguladores de EE. UU. el miércoles, luego de una intensa presión para aprobar el tratamiento para las personas con la enfermedad mortal.
Los pacientes y sus familias se han unido detrás del medicamento de Amylyx Pharma, lanzando una agresiva campaña de cabildeo y reclutando miembros del Congreso para presionar a la Administración de Alimentos y Medicamentos para que conceda la aprobación.
La FDA ha aprobado solo dos terapias para la enfermedad, la esclerosis lateral amiotrófica, que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar. El más efectivo de los dos medicamentos prolonga la vida por varios meses.
En un movimiento inusual, la FDA convocó una segunda reunión de asesores de neurología que votaron en contra del medicamento de la compañía en marzo por un estrecho margen. El panel estaba revisando nuevos análisis estadísticos de Amylyx y planeó votar nuevamente sobre si recomendar la aprobación. La FDA no está obligada a seguir las instrucciones del grupo.
Una revisión interna realizada por científicos de la FDA publicada antes de la reunión tuvo un tono negativo y concluyó que el análisis actualizado de la compañía no era “persuasivo” y “no proporcionaba datos nuevos”. Por otro lado, las instrucciones de la FDA al panel enfatizaron la necesidad de flexibilidad regulatoria al considerar medicamentos para enfermedades mortales.
Se espera una decisión final de la FDA a finales de este mes.
El Dr. Billy Dunn, director de revisión de neurología de la FDA, abrió la reunión señalando las “preocupaciones y limitaciones” con los datos de Amylyx, al tiempo que enfatizó la necesidad de nuevas opciones para los pacientes.
“Somos muy sensibles a la necesidad urgente de desarrollar nuevos tratamientos para la ELA”, dijo Dunn. “No hemos tomado ninguna decisión final sobre la aprobabilidad de esta solicitud”.
Dunn también señaló que un estudio más amplio que está realizando Amylyx podría proporcionar “resultados más definitivos” de la eficacia del fármaco para 2024.
La revisión de medicamentos ALS está siendo observada de cerca como un indicador de la flexibilidad de la FDA en la revisión de medicamentos experimentales para los enfermos terminales y su capacidad para resistir la presión externa.
“Estamos aquí porque hay mucha presión”, dijo Diana Zuckerman, del Centro Nacional para la Investigación de la Salud, una organización sin fines de lucro que analiza datos y realiza investigaciones médicas. “La FDA está haciendo un esfuerzo adicional al decir que puede tener otra reunión, pero la compañía respondió sin darles nuevos datos”.
Amylyx realizó un pequeño ensayo de etapa intermedia de su medicamento que mostró algún beneficio en la desaceleración de la enfermedad, pero estuvo plagado de datos faltantes y otros problemas, según los revisores de la FDA.
La compañía de Cambridge, Massachusetts, dice que los datos de seguimiento recopilados después del estudio mostraron que la vida útil del fármaco se prolongó. Los pacientes que continuaron tomando el medicamento sobrevivieron alrededor de 10 meses más que los pacientes que nunca lo tomaron, según un nuevo análisis de la compañía.
Pero los científicos de la FDA dijeron en su revisión que el nuevo enfoque “adolece de los mismos desafíos de interpretación” que el estudio original.
El miércoles, la FDA escuchará nuevamente a pacientes y grupos defensores, como I AM ALS, que ha presionado durante más de dos años para que el medicamento esté disponible.
“Tenemos un fármaco que respalda a toda la comunidad de ELA. Los pacientes, los médicos y los investigadores apoyan esto debido a lo que hemos visto en los datos del ensayo”, dijo el cofundador de I AM ALS, Brian Wallach, hablando a través de un intérprete. “Ese no es el caso con todas las drogas”.
El medicamento de Amylyx viene en forma de polvo que combina dos medicamentos más antiguos: un medicamento recetado para trastornos hepáticos y un suplemento dietético que se usa en la medicina tradicional china. Wallach y algunos otros pacientes con ELA ya toman el suplemento dietético.
Pendiente de la revisión está la controvertida aprobación por parte de la FDA del fármaco Aduhelm para el Alzheimer el año pasado, que fue revisado por científicos de la misma agencia y asesores externos.
En ese caso, la FDA hizo caso omiso del voto abrumadoramente negativo de sus asesores externos, tres de los cuales renunciaron por la decisión. La aprobación de la FDA, que siguió a reuniones irregulares con el fabricante de medicamentos Biogen, está siendo investigada por comités del Congreso e inspectores federales.
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