WASHINGTON — Un fármaco muy debatido para la enfermedad de Lou Gehrig obtuvo la aprobación de Estados Unidos el jueves, una victoria buscada desde hace mucho tiempo por los pacientes que probablemente renovará las dudas sobre el rigor científico detrás de las revisiones gubernamentales de medicamentos experimentales.
La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el medicamento de Amylyx Pharmaceuticals en base a los resultados de un pequeño estudio de etapa intermedia en el que los pacientes con la enfermedad debilitante parecían progresar más lentamente y sobrevivir varios meses más. Por lo general, la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con resultados de supervivencia “muy persuasivos” para su aprobación.
“Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, dijo en un comunicado el director de medicamentos de neurología de la FDA, el Dr. Billy Dunn.
El fármaco, Relyvrio, es el tercer medicamento aprobado en EE. UU. para la esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar. Unas 20.000 personas en los EE. UU. viven con la enfermedad.
La revisión de la FDA se ha convertido en un punto álgido en debates más amplios sobre la agencia reguladora, incluido cuán flexible debe ser al revisar medicamentos para enfermedades mortales y cuánto peso debe dar a las apelaciones de los pacientes y otras voces externas.
“Creo que demuestra la capacidad de la FDA para ser fácil y creo que demuestra mucha tenacidad por parte de los pacientes y defensores de la ELA”, dijo la Dra. Catherine Lomen-Hoerth, especialista en ELA de la Universidad de California en San Francisco. “La compañía realmente trató de hacer todo lo posible para llevar este fármaco potencialmente prometedor a los pacientes”.
El fármaco de Amylyx es el último de una serie de fármacos neurológicos que han obtenido la aprobación de la FDA a pesar de los cuestionables datos de eficacia. La agencia aún enfrenta dos investigaciones gubernamentales sobre su aprobación del medicamento Aduhelm para el Alzheimer el año pasado, que aún no ha demostrado que frene la enfermedad.
En un memorando en línea que resume su decisión, la FDA dijo que la “flexibilidad regulatoria” era apropiada para aprobar Relyvrio, “dada la naturaleza grave y potencialmente mortal de la ELA y la necesidad sustancial no satisfecha”.
La última aprobación siguió un camino notablemente turbulento, incluidas dos revisiones negativas de los científicos internos de la FDA, quienes calificaron los resultados de la compañía como “límite” y “no persuasivos”. Un panel de asesores externos respaldó esa opinión negativa en marzo y votó en contra de la droga por un estrecho margen.
Pero la FDA se ha enfrentado a una intensa presión por parte de pacientes con ELA, defensores y miembros del Congreso. En las últimas semanas, la agencia recibió más de 1300 comentarios escritos de la comunidad de ALS que respaldan el tratamiento.
Esa efusión ayudó a influir en el mismo panel de expertos cuando la FDA los volvió a reunir a principios de este mes para revisar el medicamento de Amylyx. La segunda vez, respaldaron la droga, 7-2. La votación no fue vinculante, pero pareció abrir la puerta a la aprobación de la FDA.
Varios panelistas dijeron que también se sintieron tranquilizados por un intercambio extraordinario en la reunión en el que el Dr. Dunn de la FDA solicitó, y Amylyx afirmó, que la compañía retiraría voluntariamente su medicamento del mercado si un gran estudio en curso no confirmaba su beneficio.
Se espera que ese estudio de 600 pacientes informe los resultados en 2024.
Pero los expertos han señalado los muchos problemas potenciales con un compromiso tan informal. La FDA y la compañía podrían estar en desacuerdo sobre si los datos finales respaldan el medicamento; o una empresa que adquiera el fármaco en el futuro puede no sentirse obligada por el compromiso de Amylyx.
El medicamento en polvo es una combinación de dos ingredientes más antiguos: un medicamento recetado para trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado con la medicina tradicional china. Amylyx, con sede en Cambridge, Massachusetts, ha patentado la combinación y dice que los químicos trabajan juntos para proteger a las células de una muerte prematura.
Algunos pacientes de ALS ya toman ambos medicamentos por separado, a veces pagan $5,000 al mes por el componente recetado, según los médicos. Se espera que la aprobación de la FDA obligue a las aseguradoras a cubrir el medicamento de Amylyx.
Amylyx no reveló de inmediato el precio el jueves, pero dijo que planeaba anunciar la información en una llamada con inversionistas el viernes por la mañana. En Canadá, donde el fármaco recibió la aprobación en junio, la empresa ha propuesto un precio equivalente a 165.000 dólares.
Un grupo externo que analiza la rentabilidad de los nuevos tratamientos fijó el valor del fármaco entre $9,100 y $30,700 por año. El Instituto de Revisión Clínica y Económica también señaló que se espera que muchos pacientes tomen el medicamento de Amylyx en combinación con una terapia más antigua, que cuesta más de $170,000 por año.
Sunny Brous fue diagnosticada con ELA en 2015 y espera agregar Relyvrio a los dos medicamentos más antiguos aprobados por la FDA que ya toma para la enfermedad.
“He llegado hasta aquí sin este medicamento y espero que tenerlo ahora alargue aún más mi vida”, dijo Brous, que tiene 35 años y vive cerca de Fort Worth, Texas.
Los datos de Amylyx provienen de un estudio de 6 meses en 137 pacientes que mostró algún beneficio en la desaceleración de la enfermedad, según cuestionarios de funcionalidad completados por los pacientes. Los pacientes que continuaron tomando Relyvrio después de que concluyó el estudio parecieron sobrevivir más tiempo que los pacientes que originalmente recibieron un placebo, anotó la FDA.
“La comunidad de ALS ha demostrado que nuestra defensa puede afectar las decisiones que se toman sobre nuestra salud”, dijo Larry Falivena, miembro de la junta de la Asociación de ALS a quien se le diagnosticó la enfermedad en 2017, en un comunicado enviado por correo electrónico. El grupo invirtió $ 2.2 millones en La investigación inicial de Amylyx y espera recuperar $ 3.3 millones de las ventas de medicamentos.
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