La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) con respecto a la Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para prademagene zamikeracel (pz-cel), que está bajo revisión para el tratamiento de pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva ( RDEB), solicitando más información al fabricante.
Pz-cel, que comprende autólogos, COL7A1 láminas epidérmicas corregidas genéticamente, se está evaluando por su capacidad para permitir la expresión normal de colágeno tipo VII en las células de la piel de un paciente y para facilitar la cicatrización de heridas y la reducción del dolor en pacientes con EBDR después de un procedimiento de aplicación única. La causa de la RDEB es un defecto en la COL7A1 gen que “resulta en la incapacidad de producir colágeno tipo VII”, señaló un comunicado de prensa del fabricante.
El 22 de abril de 2024, el fabricante Abeona Therapeutics anunció que luego de una reunión con la FDA en marzo y en una solicitud de información posterior, la agencia requiere información adicional para satisfacer ciertos requisitos de controles y fabricación química antes de que se pueda aprobar la BLA para pz-cel. aprobado. De acuerdo a comunicado de prensa Según la empresa, la información se refiere a los requisitos de validación para ciertos métodos de prueba de fabricación y liberación, incluidos algunos que se observaron durante la inspección previa a la licencia de la FDA.
La CRL no identificó ningún problema relacionado con la eficacia clínica o los datos de seguridad en la BLA, y la FDA no solicitó ningún ensayo clínico ni datos clínicos nuevos para respaldar la aprobación, según la compañía.
La compañía prevé completar el nuevo envío de BLA en el tercer trimestre de 2024. La solicitud está respaldada por datos de eficacia clínica y seguridad del fundamental estudio VITAL fase 3 y un estudio fase 1/2a en pacientes con EBDR.
2024-04-25 15:28:47
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