Un fármaco novedoso, infigratinib (Truseltiq), ahora está disponible en los Estados Unidos para adultos con cáncer de vías biliares irresecable tratado previamente que alberga una fusión del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) u otro reordenamiento.
El agente es un inhibidor de FGFR de tirosina quinasa competitivo con ATP, administrado por vía oral.
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) le otorgó una aprobación acelerada sobre la base de los datos de la tasa de respuesta de un ensayo de fase 2 de etiqueta abierta de un solo brazo, denominado CBGJ398X2204. Este ensayo involucró a 108 pacientes con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico, incluidos 107 con enfermedad en estadio IV, señaló la FDA en un comunicado de prensa.
Estos tipos de cánceres de vías biliares, que afectan a unas 20.000 personas en los Estados Unidos y la Unión Europea cada año, son agresivos y a menudo se diagnostican en etapas posteriores cuando las opciones de tratamiento son limitadas y el pronóstico es malo. La tasa de supervivencia media a 5 años es del 9%, señalaron en su comunicado de prensa conjunto el fabricante del medicamento, QED Therapeutics, afiliada de BridgeBio Pharma, y su socio, Helsinn Group.
La FDA también aprobó la prueba de perfil genómico de diagnóstico integral FoundationOne (CDx) como el dispositivo CDx complementario de registro para identificar pacientes con fusión de FGFR2 u otro reordenamiento que podrían beneficiarse del tratamiento con infigratinib.
FoundationOne CDx es una prueba completa de perfil genómico (CGP) para tumores sólidos, actualmente aprobada como prueba CDx para 26 terapias únicas. Es la única prueba CGP basada en tejidos aprobada como prueba de diagnóstico complementaria para infigratinib, según el fabricante del dispositivo, Foundation Medicine
Detalles de los resultados de infigratinib
Los pacientes inscritos en CBGJ398X2204 recibieron infigratinib en una dosis de 125 mg una vez al día durante 21 días consecutivos seguidos de 7 días sin tratamiento, en ciclos de 28 días hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
La tasa de respuesta general fue del 23%. Un paciente experimentó una respuesta completa y 24 tuvieron una respuesta parcial.
La duración de la respuesta fue de 5 meses y en ocho de los 23 respondedores la respuesta se mantuvo durante 6 meses o más.
Los resultados del estudio fueron informados en el Simposio de Cáncer Gastrointestinal de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica 2021 por el investigador principal Milind Javle, MD, profesor de oncología médica gastrointestinal en el Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, Houston.
Las reacciones adversas que ocurrieron en al menos el 20% de los pacientes incluyeron hiperfosfatemia, aumento de creatinina, toxicidad en las uñas, estomatitis, ojo seco, fatiga, alopecia, síndrome de eritrodisestesia palmoplantar, artralgia, disgeusia, estreñimiento, dolor abdominal, sequedad de boca, cambios en las pestañas, diarrea. , piel seca, disminución del apetito, visión borrosa y vómitos.
“Los riesgos graves incluyen la hiperfosfatemia y el desprendimiento del epitelio pigmentario de la retina y se recomienda el seguimiento de estas reacciones adversas durante el tratamiento”, señala la FDA en su comunicado de prensa, agregando que “[c]La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en los ensayos confirmatorios “.
Además del ensayo fundamental de segunda línea de infigratinib para el cáncer de vías biliares, QED Therapeutics también está inscribiendo pacientes en el ensayo de fase 3 PROOF que compara el agente con gemcitabina más cisplatino en el contexto de primera línea.
La inscripción también está en curso en ensayos que analizan el infigratinib para el cáncer de vejiga y el tracto urinario y la acondroplasia.
La compañía también lanzó ForgingBridges, un “programa integral de apoyo al paciente diseñado específicamente para brindar educación, acceso y recursos asequibles para los pacientes durante su viaje con TRUSELTIQ”.
Sharon Worcester es una reportera galardonada de Noticias de MDedge, parte de Medscape Professional Network.
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