WASHINGTON — Un fármaco muy debatido para la enfermedad de Lou Gehrig obtuvo la aprobación de Estados Unidos el jueves, una victoria buscada desde hace mucho tiempo por los pacientes que probablemente renovará las dudas sobre el rigor científico detrás de las revisiones gubernamentales de medicamentos experimentales.
Amylyx Pharmaceuticals dijo que la Administración de Drogas y Alimentos aprobó el medicamento para adultos con esclerosis lateral amiotrófica, o ELA, que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar. Es solo el tercer medicamento aprobado en EE. UU. para la ELA.
La FDA basó la aprobación en un pequeño estudio de etapa intermedia en el que los pacientes parecían progresar más lentamente contra la enfermedad debilitante. Por lo general, la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con resultados “muy persuasivos” para su aprobación.
La revisión de la FDA se ha convertido en un punto álgido en debates más amplios sobre la agencia reguladora, incluido cuán flexible debe ser al revisar medicamentos para enfermedades mortales y cuánto peso debe dar a las apelaciones de los pacientes y otras voces externas.
“Creo que demuestra la capacidad de la FDA para ser fácil y creo que demuestra mucha tenacidad por parte de los pacientes y defensores de la ELA”, dijo la Dra. Catherine Lomen-Hoerth, especialista en ELA de la Universidad de California en San Francisco. “La compañía realmente trató de hacer todo lo posible para llevar este fármaco potencialmente prometedor a los pacientes”.
El fármaco de Amylyx es el último de una serie de fármacos neurológicos que han obtenido la aprobación de la FDA a pesar de los cuestionables datos de eficacia. La agencia aún enfrenta dos investigaciones gubernamentales sobre su aprobación del medicamento Aduhelm para el Alzheimer el año pasado, que aún no ha demostrado que frene la enfermedad.
La última aprobación de medicamentos de la FDA siguió un camino notablemente turbulento hacia el mercado, incluidas dos revisiones negativas de los científicos internos de la FDA, quienes calificaron los resultados de la compañía como “límite” y “no persuasivos”. Un panel de asesores externos respaldó esa opinión negativa en marzo y votó en contra de la droga por un estrecho margen.
Pero la FDA se ha enfrentado a una intensa presión por parte de pacientes con ELA, defensores y miembros del Congreso. En las últimas semanas, la agencia recibió más de 1300 comentarios escritos de la comunidad de ALS que respaldan el tratamiento.
Esa efusión ayudó a influir en el mismo panel de expertos cuando la FDA los volvió a reunir el mes anterior para revisar el medicamento de Amylyx. La segunda vez, respaldaron la droga, 7-2. La votación no fue vinculante, pero pareció abrir la puerta a la aprobación de la FDA.
Varios panelistas dijeron que también se sintieron tranquilizados por un intercambio extraordinario en la reunión en el que un funcionario de la FDA solicitó, y Amylyx afirmó, que la compañía retiraría voluntariamente su medicamento del mercado si un gran estudio en curso no confirmaba su beneficio.
Se espera que ese estudio de 600 pacientes informe los resultados en 2024. Pero los expertos han señalado los muchos problemas potenciales con un compromiso tan informal. La FDA y la compañía podrían estar en desacuerdo sobre si los datos finales respaldan el medicamento; o una futura empresa que adquiera el medicamento puede no sentirse obligada por el compromiso de Amylyx.
El fármaco en polvo de la compañía es una combinación de dos ingredientes más antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado con la medicina tradicional china. Amylyx, con sede en Cambridge, Massachusetts, ha patentado la combinación y dice que los químicos trabajan juntos para proteger a las células de una muerte prematura.
Algunos pacientes con ELA ya toman ambos medicamentos por separado. Pero se espera que la aprobación de la FDA obligue a las aseguradoras a cubrir el tratamiento, lo que genera dudas sobre su precio.
Amylyx no anunció de inmediato el precio del medicamento después del anuncio de la FDA el jueves.
“La comunidad de ALS ha demostrado que nuestra defensa puede afectar las decisiones que se toman sobre nuestra salud”, dijo Larry Falivena, miembro de la junta de la Asociación de ALS a quien se le diagnosticó la enfermedad en 2017, en un comunicado enviado por correo electrónico. El grupo invirtió $ 2.2 millones en Las primeras investigaciones de Amylyx y espera recuperar 3,3 millones de dólares de las ganancias del fármaco.
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